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Sla, prima terapia efficace nei pazienti con un gene mutato

Molinette
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Un passo avanti straordinario nella ricerca di una terapia contro la Sla. Grazie a uno studio internazionale è stata infatti scoperta la prima potenziale terapia per la Sla (Sclerosi laterale amiotrofica), destinata a pazienti con specifiche mutazioni genetiche. E la ricerca parla anche italiano: fra i centri coinvolti ci sono anche le Molinette di Torino.

Ma di che si tratta? La Sla è una malattia neurodegenerativa che riduce l’aspettativa di vita, causando anche una graduale e progressiva disabilità motoria.

Ora sul New England Journal of Medicine sono stati pubblicati i risultati dello studio internazionale sul Tofersen, che ha dimostrato di rallentare e in alcuni casi addirittura invertire la progressione clinica della Sla. Il trattamento, spiegano i ricercatori, è efficace nelle persone portatrici della mutazione nel gene SOD1. Si tratta di un risultato clinico mai osservato precedentemente nel trattamento della Sla.

L’effetto positivo del farmaco si manifesta in modo netto nel corso del primo anno di trattamento, e persiste nel tempo.

A sottolineare l’importanza del risultato è Adriano Chiò, direttore del Centro regionale Esperto per la Sla dell’ospedale Molinette della Città della Salute di Torino e facente parte del Dipartimento di Neuroscienze ‘Rita Levi Montalcini’ dell’Università di Torino. Il Centro di Torino è stato l’unico in Italia, e uno dei pochi nel mondo, a essere stato coinvolto direttamente nella conduzione della sperimentazione.

Il farmaco

Il Tofersen è un oligonucleotide antisenso che agisce selettivamente sull’Rna messaggero, bloccando la sintesi della proteina alterata. La terapia viene somministrata mediante puntura lombare, una metodica molto ben tollerata, spiegano i medici.

Lo studio sperimentale ha coinvolto 108 persone affette da Sla con mutazione nel gene SOD1 divisi in pazienti a rapida e lenta progressione e ha avuto due fasi: una di 6 mesi e una seconda di estensione dello studio tuttora in corso.

La ricerca è arrivata a un risultato importante, nonostante la pandemia. Gli operatori del Centro Sla di Torino ringraziano i pazienti e i loro parenti che hanno partecipato allo studio e la Città della Salute di Torino per aver supportato questa fondamentale ricerca, autorizzando i reclutamenti e il proseguimento dello studio anche durante il periodo di lockdown per la pandemia da Covid-19.

L’Fda americana ha accettato in luglio la domanda di registrazione per tofersen: è stata concessa la revisione prioritaria e la data di entrata in vigore del Prescription Drug User Fee Act è a fine gennaio 2023. Il farmaco è sviluppato da Biogen.

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