Dai laboratori di ricerca al letto del paziente: è in arrivo un’ondata di innovazione in pillole, device, terapie digitali e cellulari. Il 2025 sarà insomma un anno record per i farmaci e i vaccini: è infatti attesa l’approvazione di 112 nuovi medicinali da parte dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema), di cui 57 con nuovi principi attivi.
Ma di che si tratta? A catalogare le novità in arrivo è l’edizione 2025 del Rapporto “Horizon Scanning: scenario dei medicinali in arrivo”, appena pubblicato dall’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa). Ma vediamo prima cosa è accaduto nel 2024.
Un anno ricco di novità
L’anno passato il Comitato di esperti dell’Ema ha lavorato parecchio, dando parere favorevole a 114 nuovi medicinali, di cui 53 contenenti nuove sostanze attive, 28 biosimilari e 17 equivalenti. Il Rapporto fa però riferimento a 113 novità, in quanto un farmaco è stato ritirato dal produttore subito dopo il ‘disco verde’ Ema.
Tra i prodotti contenenti nuove sostanze attive spiccano gli anticancro (25%) e i medicinali per il trattamento e la prevenzione delle malattie infettive (21,2%, prevalentemente vaccini). Seguono i farmaci per le malattie ematologiche (19,2%) e del metabolismo (9,6%). C’è poi un prodotto per la malattia di Alzheimer e uno per la sclerosi laterale amiotrofica.
Tra i farmaci non orfani che hanno ricevuto il parere positivo dell’Ema, Beqvez è indicato per il trattamento dell’emofilia B (deficit congenito del fattore IX) severa e moderatamente severa in pazienti adulti.
L’ondata dei farmaci innovativi e la sfida della sostenibilità
Quanto all’anno in corso, il 31,6% dei farmaci in valutazione è contro il tumore. Attesi anche nuovi vaccini contro pertosse, virus sinciziale e Chikungunya.
“La previsione di un nuovo anno record per l’immissione in commercio di nuove terapie è una buona notizia, che ci pone però sempre più dinanzi al problema di come garantire il giusto equilibrio tra accessibilità alle cure e sostenibilità economica”, rileva il numero uno di Aifa, Robert Nisticò.
“Le nuove terapie, soprattutto quelle che rispondono a bisogni di cura oggi insoddisfatti, hanno infatti costi molto elevati, per i quali servirà probabilmente una nuova governance della spesa farmaceutica, che superi la logica dei silos sottesa ai tetti di spesa per considerare i benefici anche economici rispetto ad altre voci non solo della spesa sanitaria, ma anche di quella sociale. Aifa in quest’ultimo anno ha spinto sulle rinegoziazioni dei prezzi dei medicinali più datati e sulla più rapida immissione in commercio dei generici. Ma sarà anche sempre più necessario applicare le più avanzate tecniche dell’Health Technology Assessment (HTA) nella valutazione del rapporto costo-beneficio per dare il giusto valore alla vera innovazione”.
Fra i prodotti attesi, numerose novità in campo oncologico e neurologico, tra cui farmaci per melanoma, tumore polmonare, tumore della mammella. In arrivo anche il nuovo monoclonale che protegge, durante la stagione a rischio, i neonati e i bambini nei primi mesi di età dal virus respiratorio sinciziale.
In ambito onco-ematologico è appena stato approvato da Ema un nuovo farmaco contro il mieloma multiplo, recidivante e refrattario e si è in attesa di parere per un medicinale per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule B refrattaria o recidivante.
Dovrebbe arrivare entro l’anno il via libera alla prima terapia genica contro il tumore alla vescica ad alto rischio e quello per altri medicinali contro melanoma, tumore polmonare e tumore del seno.
Il caso degli anti-Alzheimer
Come abbiamo segnalato, non è privo di criticità il cammino dei nuovi farmaci contro l’Alzheimer. Nel caso di donanemab, destinato al trattamento della malattia in stato precoce, l’Ema ha ritenuto che “i benefici non fossero sufficientemente grandi da superare il rischio di eventi potenzialmente fatali dovuti ad anomalie di imaging correlate all’amiloide, che comportano gonfiore e potenziali emorragie”.
La Commissione europea ha invece confermato l’autorizzazione all’immissione in commercio di lecanemab, l’altro farmaco di nuova generazione indicato per le forme precoci di Alzheimer, su cui l’Ema aveva espresso a novembre parere favorevole.
Atteso l’esito della valutazione dell’Ema per blarcamesine, che negli studi sperimentali ha migliorato le capacità cognitive del 14% dopo 70 settimane di trattamento.
In campo psichiatrico una novità è costituita dall’atteso arrivo di Zuranolone, efficace nella cura dell’ansia associata alla depressione post partum.
Terapie avanzate all’orizzonte
Spostando l’attenzione su terapie geniche e cellulari, i nove medicinali in valutazione riguardano in quattro casi l’area oncologica e oncoematologica, in due casi L’ematologia e in un caso ciascuno le aree dermatologica, neurologica e le patologie dell’apparato muscoloscheletrico.
In campo oncologico è da segnalare lifileucel, prima terapia cellulare per il melanoma. Una terapia indicata per i pazienti adulti affetti da un tipo di cancro della pelle che non può essere rimosso chirurgicamente o metastatico, trattato in precedenza con le altre terapie disponibili e che non abbiano altre opzioni terapeutiche efficaci. Consiste in un trattamento a base di linfociti T ricavati dalla biopsia del tumore, moltiplicati e nuovamente infusi nel paziente.
In arrivo la prima terapia genica contro la distrofia muscolare di Duchenne, che conduce alla completa immobilità e a una ridotta aspettativa di vita. La nuova terapia interviene su una particolare mutazione genetica.
Farmaci orfani
In questo caso le aree terapeutiche più interessate sono oncologia/oncoematologia (9 prodotti, pari al 33,3%), malattie del metabolismo e neurologia (entrambe con 5 medicinali, pari al 18,5%).
Ricordiamo Eflornitina, il primo farmaco per ridurre il rischio di recidiva nei pazienti adulti e pediatrici con neuroblastoma ad alto rischio che hanno dimostrato almeno una risposta parziale a una precedente terapia multiagente e multimodale. Ma anche Zanidatamab, un anticorpo bispecifico umanizzato per il trattamento del carcinoma delle vie biliari. È destinata alla fibrosi cistica la nuova combinazione venzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor, che permette un’unica somministrazione giornaliera. Gli studi condotti sulla nuova combinazione hanno mostrato un miglioramento dei sintomi respiratori.
Insomma, saranno mesi caldi per il mondo del pharma e della salute, ma anche per quanti dovranno assicurare l’accesso a questi nuovi farmaci. Magari “anche prevedendo sistemi di ‘bonus-malus’ dei prezzi da rideterminare dopo la loro commercializzazione sulla base dei dati reali di efficacia”, come ipotizza Nisticò.
