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Malattie rare, terapia genica anti-Sma a carico del Ssn

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Una notizia tanto attesa dalle famiglia italiane con un bimbo malato di Sma. E’ infatti rimborsabile nel nostro Paese la terapia genica per i bambini con Sma1. Il CdA dell’Agenzia italiana del farmaco ha approvato, il 9 marzo scorso, la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma a carico del Ssn “per tutti i bambini affetti da Sma1 sotto i 13,5 kg di peso.

Questa terapia genica è anche celebre come il farmaco più costoso al mondo: negli Stati Uniti è stato autorizzato al prezzo di 2,1 milioni di dollari.

Il via libera definitivo alla rimborsabilità nel nostro Paese è arrivato a conclusione di un lungo processo, iniziato nel maggio 2020 con l’istanza presentata da Novartis. A novembre 2020, dopo che la Commissione tecnico scientifica di Aifa aveva giudicato innovativa questa terapia, era stato deciso di ammetterla alla rimborsabilità per i bambini fino ai sei mesi di età alla luce degli importanti benefici attesi. In parallelo si è sviluppata una “rigorosa negoziazione” da parte del Comitato Prezzi e Rimborsi per giungere a definire un prezzo del farmaco “che fosse sostenibile per il Ssn”.

L’accordo Novartis ha inoltre incluso l’impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all’interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg, allo scopo di acquisire su questi pazienti, in un setting controllato, dati ulteriori di efficacia e sicurezza.

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