Nuovi farmaci per il trattamento della fibrosi cistica. Dopo un’approfondita istruttoria condotta dalla Commissione tecnico-scientifica e dal Comitato prezzi e rimborso, nei giorni scorsi il Cda di Aifa ha approvato l’immissione in commercio di “nuovi farmaci altamente efficaci per il trattamento della fibrosi cistica”.
Si tratta di una malattia genetica ereditaria che colpisce all’incirca un bambino ogni 2.500 nati. La principale novità è rappresentata dall’associazione di due farmaci: Kaftrio, una combinazione di tre principi attivi (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), e Kalydeco (ivacaftor). Attualmente i pazienti registrati e seguiti nel nostro Paese sono oltre 5.000.
I farmaci saranno disponibili, a totale carico del Ssn, per tutti i pazienti che rientrano nelle indicazioni approvate dall’Ema, dopo la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, prevista entro il 3 luglio.
“Si tratta di un significativo passo avanti nel trattamento della fibrosi cistica che aveva finora a disposizione trattamenti solo parzialmente efficaci. Grazie all’accordo raggiunto, il Ssn metterà a disposizione in modo gratuito questo farmaco per tutti i pazienti per i quali ci sono evidenze di beneficio”, ha osservato il direttore generale, Nicola Magrini.
Questa approvazione rappresenta un importante miglioramento nella prognosi della fibrosi cistica, molto attesa da parte dei pazienti affetti dalla patologia.
L’iter di approvazione dei nuovi farmaci oggetto di autorizzazione ha indotto gli organi dell’Agenzia a una riflessione rispetto alla capacità di governare l’innovazione e migliorare l’efficienza allocativa delle risorse, come previsto nel documento “Governance farmaceutica” del Patto della Salute 2019-2021.
“L’auspicio è che l’impegno di spesa per i farmaci innovativi sia considerato per il Paese non un mero costo, ma un fattore di investimento in salute e in ricerca e sviluppo”, ha concluso il presidente di Aifa, Giorgio Palù.
