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La rivoluzione della SMA, l’innovazione è servita

Quella in corso per la SMA, l’Atrofia Muscolare Spinale, può essere considerata una rivoluzione. Grazie all’ingresso tra le patologie indagate dallo screening neonatale può essere diagnosticata precocemente. Ciò apre le porte a trattamenti terapeutici altrettanto precoci, che per la SMA possono contare anche su una terapia genica innovativa, in grado di agire sul difetto genetico e la cui efficacia cresce quanto più si riesce a somministrarla prima che la malattia causi danni. La terapia genica ha un costo elevato, ma è garantita gratuitamente dai LEA.Il rimborso alla azienda produttrice seguirà un metodo anch’esso innovativo, che ripartisce le tranche di pagamento lungo un orizzonte temporale di 48 mesi, condizionandone la liquidazione ai risultati raggiunti progressivamente dal paziente in termini di efficacia del trattamento (payment at result).

Un circolo virtuoso, non c’è che dire. A partire dall’inserimento della atrofia muscolare spinale nel panel dello screening neonatale, fiore all’occhiello dell’Italia, unico Paese in Europa a garantire gratuitamente alla nascita la ricerca di ben 49 patologie di origine genetica. Certo, ora si tratta di rendere questo diritto, e ciò che ne consegue, cioè la presa in carico integrata successiva alla eventuale diagnosi, esigibile in tutto il Paese. Un punto che l’Onorevole Lisa Noja, che abbiamo intervistato nell’ambito del progetto di Fortune Italia Health dedicato alla SMA, chiarisce molto bene. “Il Parlamento è riuscito ad inserire le malattie neurodegenerative nel panel dello screening neonatale e il Ministero della Salute ha aggiornato la lista delle malattie indagate, ma ora il testimone passa alle Regioni. In alcune di esse sono già stati sviluppati progetti pilota, ma ne mancano ancora molte all’appello e bisognerà garantire protocolli omogenei su tutto il territorio nazionale”. L’esperienza insegna che questo percorso non può essere dato per scontato, nel corso degli anni abbiamo dovuto imparare a fare i conti con performance dei sistemi sanitari regionali molto diverse tra loro. Ma la disponibilità di fondi vincolati, utilizzabili esclusivamente per l’estensione dello screening neonatale, dovrebbe essere un buon incentivo.

I passaggi ai quali abbiamo fatto cenno, dallo screening neonatale al sistema di rimborso per la terapia genica, passando per diagnosi, presa in carico e terapia, fotografano un insieme di elementi che fanno della SMA una “malattia pilota”, una specie di apripista e, al tempo stesso, un banco di prova per malattie con caratteristiche analoghe. In altre parole, mettono a nostra disposizione un modello replicabile. Innanzitutto per pazienti e familiari, che possono sperare in una prospettiva analoga anche per altre malattie genetiche. Quindi per il SSN, posto sempre di più di fronte alla sfida dei costi della innovazione, e che non può correre il rischio di rassegnarsi al conflitto tra universalismo e sostenibilità. E poi per il sistema di welfare nel suo complesso, che può analizzare e valutare i costi della innovazione di oggi traguardandoli sui risparmi, in termini di spesa sanitaria e sociale, e non solo, dei prossimi decenni.

L’esperienza della SMA conferma, inoltre, che ricerca scientifica e innovazione tecnologica, da sole, non bastano, hanno bisogno di essere accompagnate da dosi robuste di innovazione organizzativa. Nel caso della SMA, semplificazione e rapidità delle procedure che garantiscono la presa in carico dopo la diagnosi e l’eventuale autorizzazione della terapia genica, visto che il tempo per questi pazienti non è una variabile indipendente. Ma anche un sistema innovativo di rimborso del costo della terapia, collegato ai risultati e, comunque, ammortizzato in più anni.

Infine, gli analisti sono concordi nell’individuare nella ricerca e innovazione in ambito sanitario uno dei settori con i margini di crescita più significativi per i prossimi anni, secondo solo a big data e intelligenza artificiale, peraltro collegati. Varrebbe la pena, quindi, di lavorare ad un disegno complessivo, che metta il Paese in condizione di essere più appetibile e attrattivo per gli investimenti in questo settore, utilizzare le sinergie e le partnership pubblico-privato, cogliere le opportunità di crescita economica e per l’occupazione. E di mettere a punto un piano industriale per l’innovazione farmaceutica, che fissi obiettivi e priorità. “In Francia lo stanno facendo, ed utilizzano a questo scopo i fondi del PNRR”.

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