I trial clinici, studi di sperimentazioni clinica di farmaci e terapie, prevedono un processo lungo e costoso. Nonostante gli impegni profusi dai team di ricerca e gli investimenti degli sponsor coinvolti, sono suscettibili di fallimento. E infatti, ogni anno, molti studi non superano le fasi iniziali o finali.
Se per uno sponsor un fallimento di questo tipo può rappresentare opportunità mancate ed investimenti persi, per i pazienti scelti per gli studi di sperimentazione il fallimento di un trial equivale alla perdita di probabilità di guarigione, a volte con danni ulteriori, per essersi sottoposti a terapie non approvate e che poi si sono rivelate fallaci. Nell’elenco dei 10 flop in sperimentazione clinica di quest’anno compaiono anche un vaccino contro l’Hiv, farmaci contro il cancro che non hanno superato gli ultimi test, e altre sperimentazioni su malattie neurodegenerative.
Ciononostante, l’importanza di tentare strade nuove e differenti soluzioni per varie patologie, soprattutto in campo oncologico, resta qualcosa di assolutamente necessario: lo scopo di un trial clinico è quello di migliorare l’efficacia di un trattamento sanitario e di trovare una terapia sicura, efficace e migliore della precedente.
I percorsi delle varie sperimentazioni devono essere congrui scientificamente, secondo modalità controllate; bisogna condurre una estesa ricerca pre-clinica che dimostri il potenziale della cura nei confronti della malattia trattata. Purtroppo il fallimento di una sperimentazione è ogni anno un dato con cui fare i conti.
Nel 2021 si è riscontrata una quota di studi clinici falliti soprattutto in area Covid-19. Lo sviluppo dei farmaci comporta sempre un alto rischio di danni: il 90% dei programmi fallisce durante le prime fasi di sperimentazione clinica, principalmente per mancanza di “efficacia” clinica.
Ogni anno l’impatto materiale sui pazienti che hanno partecipato a sperimentazioni fallite è alto, in termini di somministrazione di farmaci inefficaci, talvota dannosi. Nonostante i flop, i fallimenti, la sperimentazione clinica è una risorsa che ha permesso di avanzare nelle cure farmacologiche.
L’importanza della sperimentazione ampia di un farmaco fa i conti con i rischi per la salute dei pazienti che vi partecipano e con i capitali degli sponsor che potrebbero andar persi, ma senza l’uno e l’altro la speranza di trovare farmaci efficaci si blocca, e con essa la speranza di un risultato positivo, oltre il fallimento.
*Antonio Giordano, fondatore e direttore dello Sbarro Institute for Cancer Research and Molecular Medicine della Temple University di Filadelfia e professore di Patologia all’università di Siena (www.drantoniogiordano.com; www.shro.org).
