VI Report ATMP fra sostenibilità e accesso: doppia sfida per le terapie avanzate

A pochi passi dai palazzi romani delle istituzioni, a piazza Colonna, palazzo Wedekind ha ospitato la presentazione del VI Report italiano sugli ATMP, i prodotti medicinali di terapie avanzata. Gli ATMP rappresentano un settore innovativo della medicina e molti di questi prodotti costituiscono una concreta speranza di cura per gravi patologie invalidanti, rare e ultra-rare. Realizzato da ATMP Forum e giunto alla sesta edizione, il report fa il punto sullo stato dell’arte delle terapie avanzate in Italia dal punto di vista regolatorio e tecnico-scientifico. Con uno sguardo attento a quello che sta accadendo in Europa.

L’evento – moderato dal capo servizio Health di Fortune Italia, Margherita Lopes – ha consentito il confronto fra i principali attori del sistema, evidenziando le problematiche ancora irrisolte e l’evoluzione necessaria per favorire la ricerca, l’accesso all’innovazione e la sostenibilità di queste terapie.

Gli ATMP costituiscono una classe innovativa ed eterogenea di farmaci, che comprende i medicinali per terapia genica e terapia cellulare, prodotti di ingegneria tissutale e prodotti combinati.

Le grandi speranze all’orizzonte portano però con sé molte sfide, che richiedono risposte nuove. Rapporto tra valore e costo, sostenibilità finanziaria, corretta informazione al paziente sul percorso di cura e gestione delle aspettative, accesso a livello regionale, sono alcuni dei temi più caldi dibattuti oggi. 

Molteplici le tematiche affrontate dal report: dall’accesso alle terapie in Italia – raffrontato agli altri Paesi europei – ai tempi di negoziazione di prezzo e rimborso; dall’impatto sulla spesa, fino alle novità in materia di ricerca e sviluppo. Il report porta la firma di ATMP Forum, un’agorà virtuale costituita nel 2017 con la finalità di stimolare la discussione tra gli stakeholder sui progressi e i problemi clinici, economici e organizzativi relativi agli ATMP. 

“Il report è un’opera collettiva, frutto del confronto tra più di 70 esperti, accanto ai quali hanno lavorato le associazioni dei pazienti, le regioni, le associazioni di categorie, le società scientifiche. Quest’anno si aggiunge anche Aifa, che per la prima volta espone dati inediti scegliendo il nostro report come veicolo di comunicazione”, chiarisce Fulvio Luccini, Market Access Managing Director di PharmaLex Italy.

La politica ha mostrato negli ultimi anni un crescente interesse per la materia, compiendo passi significativi nell’evoluzione complessiva delle terapie avanzate.

L’On. Marcello Gemmato, Sottosegretario alla Salute e autore della prefazione del VI Report, ha affermato come il tema degli ATMP “può rappresentare una priorità per il sistema e per il Ministero della Salute”, sottolineando il proprio impegno in prima linea per “supportare la ricerca italiana, che ha l’onore di aver reso il nostro Paese un’apripista in tale ambito; favorire l’implementazione di percorsi virtuosi e funzionali che garantiscano ai pazienti tutte le opzioni terapeutiche più innovative”.

Va in questa direzione, ad esempio, l’istituzione del Comitato etico nazionale per le sperimentazioni relative agli ATMP, istituito nel 2022 e operativo da febbraio 2023, a cui si aggiunge il Tavolo tecnico per le terapie avanzate costituito presso il ministero della Salute. 

“Dobbiamo rendere queste terapie sempre più universali, così da trasformare preoccupazioni e ansie di tante persone in speranza per un futuro dignitoso”, ha commentato durante l’evento Daniele Manca, membro della Commissione Bilancio del Senato.

Per Luciano Ciocchetti, vicepresidente della Commissione Affari Sociali della Camera, serve “un fondo ad hoc per queste terapie, affinché possano essere somministrate su tutto il territorio nazionale, uscendo dalla logica del payback farmaceutico”. 

Come avviene per tanti altri aspetti del Ssn, anche nel caso degli ATMP si registra una notevole eterogeneità inter-regionale nelle tempistiche di accesso ai prodotti rimborsati e commercializzati. Se il valore medio di attesa al Nord e al Centro è rispettivamente di 155 e 126 giorni, al Sud sale a 249 giorni. I consumi risultano nelle Regioni del Nord e del Centro pari al doppio di quelli del Sud.

I dati del mercato globale certificano la sempre maggiore rilevanza degli ATMP: stimato a 7,9 mld di dollari nel 2020, dovrebbe crescere nei prossimi anni del 13,2% (CAGR, tasso di crescita annuale composto), raggiungendo i 21 mld entro il 2028. In tale contesto, le partnership pubblico-privato per la ricerca da un lato, e il dialogo strategico tra imprese, agenzia e regioni per la sostenibilità di aziende e servizio sanitario dall’altro, possono rappresentare la risposta alle sfide sempre più complesse che gli ATMP si troveranno ad affrontare. Ad oggi gli ATMP approvati dall’Agenzia europea dei medicinali sono 25, di cui 18 ancora in commercio. In Italia sono 8 gli ATMP rimborsati e 6 quelli in valutazione. 

L’accesso a queste terapie è un tema caratterizzato da particolare complessità. Gli ATMP sono infatti contraddistinti da innovatività del processo produttivo e al tempo stesso da incertezza su dimensione e durabilità degli effetti, disallineamento strutturale tra costi e benefici e spesso da processi assistenziali complessi. Una delle sfide a cui il settore deve rispondere, è quella dei costi elevati per sviluppo e commercializzazione degli ATMP.

“La maggior parte degli ATMP finora approvati sono terapie one shot, che vengono cioè somministrate una sola volta. È il Ssn ad assumersi l’onere finanziario della terapia, i cui vantaggi in termini di beneficio clinico e relativi costi evitati si dispiegano solo nel lungo periodo, mentre la gestione delle risorse nel sistema sanitario italiano è di breve periodo”, ha spiegato Francesco Saverio Mennini, professore di Economia sanitaria ed economia politica all’Università di Roma Tor Vergata. 

Da qui la necessità, nella valutazione costo-efficacia ai fini della rimborsabilità, di adottare una visione d’insieme a lungo termine che, pur nell’incertezza, consenta di cogliere gli effetti presunti della terapia con l’obiettivo di promuovere l’accessibilità e la sostenibilità. 

Il Report affronta anche un altro aspetto cruciale: la gestione delle aspettative dei pazienti. Pur trattandosi di tecnologie all’avanguardia, le terapie avanzate non sono infatti sempre risolutive della malattia. Il paziente, inoltre, si mostra spesso diffidente davanti a tecnologie che non hanno evidenze pregresse consolidate. 

Qui entra in gioco la comunicazione, che deve essere chiara, diretta ed efficace, così da garantire la migliore gestione delle aspettative sui possibili esiti della terapia. Il paziente deve quindi poter recepire e interiorizzare tanto i potenziali benefici, quanto anche eventuali problematiche, effetti collaterali e possibili effetti a lungo termine.

“Il mondo delle terapie avanzate, caratterizzato da criticità e sfide diverse da quelle dei farmaci tradizionali, necessita di un dialogo costante tra tutti gli attori coinvolti. Il paziente, in particolare, ha bisogno di una gestione dell’informazione puntuale durante tutto il percorso di cura”, ha commentato Annalisa Scopinaro, presidente di Uniamo. 

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