Una donna del pharma impegnata – con “curiosità, tenacia, pragmatismo” – nel cercare di dare risposte innovative ai pazienti con malattie rare, a partire da quelle epatiche. “Investendo tempo e risorse per sviluppare farmaci che abbiano nuovi meccanismi d’azione”, con “l’ambizione di cambiare la storia” di queste malattie. Così Patrizia Olivari, presidente e amministratore delegato di Ipsen Spa, in vista della Giornata dedicata alle malattie rare, illustra a Fortune Italia l’impegno della sua azienda in questo settore. Un’avventura iniziata nel 2023 con l’acquisizione di Albireo, specializzata nel trattamento di malattie epatiche pediatriche e adulte.
Questo è un anno particolare per Ipsen, azienda nota per i suoi farmaci in oncologia e neuroscienze: fate il vostro ingresso anche nelle malattie rare. Ci racconta cosa vi aspettate dall’acquisizione di Albireo e come si declinerà il vostro impegno?
Con il completamento dell’acquisizione di Albireo avviata nel 2023 – uno dei principali leader nello sviluppo dei modulatori degli acidi biliari per il trattamento delle malattie epatiche colestatiche pediatriche e adulte – e nello specifico con odevixibat, primo trattamento approvato per la colestasi intraepatica familiare progressiva (Pfic), Ipsen entra a pieno titolo nel mondo delle malattie rare con un focus sull’area epatologica.
La colestasi intraepatica familiare progressiva non è una semplice malattia rara: è uno spettro di malattie genetiche che causa gravi alterazioni nel trasporto della bile e un conseguente danno a carico delle cellule epatiche e dei dotti biliari intraepatici, fino a portare a una malattia epatica allo stadio terminale. L’incidenza globale stimata della Pfic è di 1 bambino su 50.000-100.000 in tutto il mondo e si stima che in Italia coinvolga centinaia di persone. Chi ne soffre ha un flusso biliare compromesso: il fegato non è in grado di eliminare efficacemente gli acidi biliari che, di conseguenza, si accumulano nelle cellule epatiche e si riversano nel flusso sanguigno.
Per chi è indicato odevixibat e come agisce?
A causa dell’alterato circolo della bile, il cui flusso dal fegato all’intestino tenue è ridotto, i grassi e le vitamine liposolubili vengono assorbiti con difficoltà e per questa ragione i bambini con Pfic possono presentare ritardi nella crescita, problemi nutrizionali e rachitismo. Il farmaco odevixibat blocca il riassorbimento intestinale degli acidi biliari inibendone selettivamente il trasporto verso l’ileo e aumentandone lo smaltimento attraverso il colon. Fino a poco tempo fa il trapianto rappresentava l’unica opzione terapeutica efficace per il trattamento di queste malattie. Oggi odevixibat rappresenta un trattamento efficace per molti pazienti. Nell’Unione Europea è approvato per il trattamento della PFIC in pazienti di età pari o superiore a sei mesi.
Ma allora quali sono le vostre priorità nel settore delle malattie rare?
Ipsen ha una consolidata esperienza e robuste competenze maturate nel corso di decenni per migliorare costantemente, in oncologia e nelle neuroscienze, le condizioni di pazienti con malattie complesse e limitate opzioni terapeutiche. Da oggi lo faremo anche nelle malattie epatiche rare. La diagnosi di una malattia rara può essere uno dei momenti emotivamente più impegnativi della vita di una persona. Le malattie colestatiche rare del fegato sono un gruppo di patologie che influenzano il funzionamento dei dotti biliari, causando danni al fegato che peggiorano nel tempo e possono portare all’insufficienza epatica, fino alla necessità di un trapianto di fegato. Queste patologie causano sintomi come prurito intenso ed estrema stanchezza (fatigue) che possono essere molto debilitanti.
Ci sono molti aspetti ancora sconosciuti del modo in cui le malattie rare del fegato si sviluppano e progrediscono. Ipsen vuole contribuire a cambiare questa situazione, investendo tempo e risorse per sviluppare farmaci che abbiano nuovi meccanismi d’azione, in grado di modificare o rallentare il decorso di una malattia.
Con una pipeline in continua evoluzione, oggi stiamo concentrando il nostro impegno in ambito epatico perché ogni malattia rara del fegato è unica: dalla colestasi intraepatica familiare progressiva alla Sindrome di Alagille e all’atresia biliare, per continuare con lo sviluppo di elafibranor nella colestasi biliare primitiva e nella colangite sclerosante primaria. La nostra ambizione è di portare innovazioni terapeutiche che possano cambiare la storia della malattia e migliorare la qualità di vita di tutte quelle persone che, ogni giorno, devono convivere con patologie che non hanno ancora soluzioni terapeutiche efficaci.
Il 2023 è stato un anno positivo per l’azienda. Quali sono le prospettive per il 2024, anche in termini di ricerca?
Siamo particolarmente orgogliosi di come abbiamo iniziato questo 2024 perché – è notizia dei primi giorni dell’anno – è arrivata l’approvazione della rimborsabilità di una nostra pietra miliare in oncologia, cabozantinib, per il trattamento del carcinoma differenziato della tiroide refrattario alla terapia radiometabolica. Questa indicazione rappresenta un risultato di grande valore per la comunità scientifica perché rende disponibile un’altra opzione terapeutica innovativa per questi pazienti.
Ma questo è solo un primo passo in un anno che si prospetta molto vivace su diversi fronti. Stiamo preparando l’arrivo di 2 innovazioni terapeutiche che saranno rese disponibili in Italia nel 2025. In parallelo, stiamo lavorando per consolidare il nostro portafoglio in oncologia, area in cui nel 2022 abbiamo ottenuto la rimborsabilità per l’utilizzo di cabozantinib in associazione con nivolumab nel trattamento di prima linea del carcinoma a cellule renali avanzato in pazienti adulti. Nel frattempo proseguono gli studi per portare rilevanti innovazioni terapeutiche in differenti tipologie neoplastiche.
Se guardiamo alle neuroscienze, la spasticità post-ictus continua a rappresentare un ambito di grande bisogno informativo ed educazionale, in collaborazione sia con la comunità scientifica, sia con le associazioni di pazienti. La spasticità post-ictus è una forma di disabilità invalidante che impatta in maniera significativa la qualità di vita della persona stessa, così come di chi le sta accanto. Se consideriamo che si sta abbassando l’età media in cui si presenta l’evento acuto, risulta evidente come si debba assolutamente intervenire a livello di sistema per una gestione olistica della persona in tutte le regioni.
Infine nelle malattie rare, oltre a odevixibat nelle colestasi intraepatiche, abbiamo in sviluppo una pipeline estremamente interessante.
Questo doveva essere l’anno del debutto della nuova Aifa, ma è esploso il caso Palù. Cosa vi aspettate da questa Agenzia rinnovata?
Innanzitutto, la preoccupazione comune è che l’Aifa riprenda presto la sua piena funzionalità ed efficienza, al di là delle polemiche e dei malcontenti innescati dalla riforma che ne ha riconfigurato la governance.
Oggi più che mai il nostro Paese ha bisogno di un ente regolatorio che garantisca tempi di accesso alle cure più rapidi: siamo ancora lenti rispetto ad altri Paesi europei, con 14 mesi in media rispetto ai 2 mesi ad esempio della Germania, cui poi si aggiungono ulteriori mesi per l’accesso a livello regionale.
È fondamentale che l’Agenzia riconosca l’innovazione frutto di anni di investimenti, anche grazie ai dati generati da studi di Real World Evidence, che consentono di confermare il valore delle terapie nella reale pratica clinica.
Un altro nodo cruciale è quello del payback. Abbiamo avuto un primissimo segnale di inversione del trend, con la Legge di Bilancio approvata nei mesi scorsi. Rimane, tuttavia, la necessità di un corretto finanziamento per garantire un sistema sanitario adeguato e che valorizzi le nostre eccellenze. A fronte di un cambio della popolazione e di un’aspettativa di vita molto più lunga, emergono nuovi bisogni in termini di salute. E, di conseguenza, questo richiede più investimento nella farmaceutica che può garantire una maggiore innovazione terapeutica.
