Arriva il primo trattamento orale, da somministrare una volta al giorno, per l’angioedema ereditario. Così, grazie a berotralstat, si ampliano le prospettive per la profilassi degli attacchi di angioedema ereditario nei pazienti over-12. Il farmaco infatti è ora autorizzato e rimborsato anche nel nostro Paese.
Il medicinale è stato messo a punto da un’azienda nata nel 1986 a Birmingham, in Alabama. Si chiama BioCryst e concentra la propria attività di Ricerca & Sviluppo sulle malattie rare. Il resto della pipeline si concentra su terapie a base di piccole molecole e proteine. Oggi ByoCrist ha la sua sede centrale a Durham in North Carolina, mentre in Alabama è dislocato il Discovery Center of Excellence. A Dublino ha invece sede l’hub europeo. In Italia l’azienda è presente a Roma ed è diretta da Simone Tiburzi. “Siamo lieti che sia stato riconosciuto dall’Agenzia Italiana del Farmaco il valore scientifico, la sostenibilità per il Servizio Sanitario Nazionale ed il potenziale beneficio che berotralstat sarà in grado di offrire agli adulti e agli adolescenti a partire dai 12 anni” con angioedema ereditario, spiega Tiburzi.
Ora la sfida è far sì che il prodotto sia presto disponibile su tutto il territorio nazionale. “Così potremo dare il nostro contributo al miglioramento della qualità della vita delle persone affette da angioedema ereditario”, aggiunge Tiburzi.
Proprio per i pazienti, del resto, l’innovazione offerta dal farmaco può rappresentare un passo avanti importante. L’angioedema ereditario – che può causare edemi in molte aree del corpo – è una patologia potenzialmente invalidante, dolorosa se si verifica a livello addominale (a volte si può finire anche sul tavolo operatorio per sospetto di appendicite con peritonite) e pericolosa per la vita quando interessa le vie aeree. Se non trattata, la malattia può portare a episodi ricorrenti che impattano pesantemente sulla qualità della vita del paziente. È quindi fondamentale avere accesso a farmaci che possano prevenire gli attacchi ricorrenti.
La conferma del valore di questo passo avanti viene da Pietro Mantovano, presidente dell’ AAEE (Associazione Angioedema Ereditario ed altre forme rare). “L’angioedema ereditario è una patologia imprevedibile e potenzialmente fatale, che causa notevoli oneri emotivi ed economici ai soggetti affetti, alle loro famiglie e ai caregiver – fa sapere Mantovano – Questi oneri hanno un impatto negativo sulla salute mentale e sul benessere, oltre al carico fisico derivante da una patologia cronica. Una terapia orale che riduce la frequenza degli attacchi di angioedema ereditario fornirà ai medici e ai pazienti una diversa opzione di trattamento, contribuendo al tempo stesso a migliorare la qualità della vita di coloro che convivono con questa malattia. La nostra speranza è che l’approvazione nazionale possa essere sostenuta in tutte le regioni italiane. Il nostro compito ora è supportare tutte le regioni nella comprensione delle esigenze dei pazienti, in modo che le autorità preposte possano prendere in considerazione la parità di accesso per tutti coloro che potrebbero potenzialmente trarne beneficio”.
L’approvazione di berotralstat da parte di Aifa prende il via dai risultati dello studio APeX-2, di fase III. Il trial è suddiviso in tre parti, randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, controllato con placebo, a gruppi paralleli. L’analisi dei dati mostra che il farmaco ha ridotto in modo significativo gli attacchi rispetto al placebo a 24 settimane; l’estensione di APeX-2, di recente pubblicazione, ha mostrato che la riduzione della frequenza degli attacchi si è mantenuta nel tempo, nel gruppo al dosaggio approvato. In ultimo va ricordata la reazione positiva della componente scientifica.
“Avendo dimostrato di ridurre il numero di attacchi, questa terapia orale con somministrazione una volta al giorno rappresenta potenzialmente un’opzione terapeutica comoda e pratica per migliorare la qualità della vita dei pazienti”, è il commento di Mauro Cancian, presidente di ITACA (Italian Network for Hereditary and Acquired Angioedema) e direttore dell’Unità Operativa di Allergologia dell’Azienda Universitaria Ospedaliera di Padova.
