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Malattie rare, il nuovo farmaco orale che ‘spegne’ le vasculiti

vasculiti

Buone notizie per i pazienti affetti due rare vasculiti: è stato infatti approvato – ed è riborsabile a partire da oggi – il primo farmaco orale in grado di ridurre l’utilizzo di steroidi per ‘spegnere’ l’infiammazione dei piccoli e medi vasi sanguigni, aiutando anche a prevenire (o almeno ritardare) la dialisi. Il farmaco (Avacopan*) è stato sviluppato da CSL Vifor. Ma di che patologie parliamo?

Le vasculiti Anca associate

Iniziamo col dire che l’Anca non c’entra proprio nulla: queste forme rare di vasculite, ovvero la granulomatosi severa con poliangioite e la poliangioite microscopica, prendono il loro nome dal fatto di essere associate agli anticorpi citoplasmatici anti-neutrofili (Anca è, dunque, un acronimo). Questi anticorpi, normalmente prodotti dal nostro sistema immunitario, possono attaccare specifiche proteine di un sottogruppo di globuli bianchi, provocando l’infiammazione vascolare.

Si tratta di malattie rare ma insidiose, che colpiscono circa 13-20 persone per milione di abitanti ogni anno: i piccoli vasi sanguigni vengono danneggiati da un processo di infiammazione che può comportare danni a reni, polmoni, pelle, cuore, occhi, apparato otorinolaringoiatrico, distretto gastrointestinale e sistema nervoso. Si tratta di patologie che hanno un forte impatto fisico e psicologico, con dolore, depressione, spossatezza, isolamento e astenia.

Il farmaco

La nuova terapia specifica, in combinazione con rituximab o ciclofosfamide, ha dimostrato la capacità di indurre e sostenere la remissione, di ridurre la tossicità dei glucocorticoidi, di migliorare la funzionalità renale e la qualità di vita dei pazienti. Ma come funziona? Il nuovo farmaco blocca il recettore di una proteina presente nel sangue (denominata complemento 5a o C5a) che fa parte del sistema immunitario. In questo modo, si riduce l’infiammazione dei vasi sanguigni, attenuando i sintomi della malattia.

Queste vasculiti “rappresentano una sfida significativa per i pazienti, con rischi elevati di complicazioni legate alla malattia e alle terapie immunodepressive”, spiega Carlo Salvarani, sirettore della Reumatologia dell’Ospedale Irccs S. Maria Nuova di Reggio Emilia. “La disponibilità di avacopan offre una nuova prospettiva nel trattamento di questa patologia”, aggiunge.

“La compromissione renale è presente nei due terzi dei pazienti alla diagnosi e può avere conseguenze gravi”, ricorda a sua volta Federico Alberici, direttore della Nefrologia dell’ASST Spedali Civili di Brescia. Con il nuovo farmaco “si è osservato un miglioramento del filtrato glomerulare che continua per tutto il periodo di trattamento di 12 mesi ed è stato particolarmente evidente tra 6 e 12 mesi. Avere a disposizione un trattamento che agisce in modo selettivo e mirato sul processo infiammatorio può essere utile per prevenire, o almeno ritardare, la dialisi in questi pazienti”.

“Essendo la prima terapia mirata approvata in questa indicazione, siamo fiduciosi che avacopan possa entrare a far parte del nuovo standard di cura, favorendo una remissione duratura per questi pazienti e migliorandone la qualità della vita”, conclude Giuseppe Cucchiaro, General Manager di CSL Vifor Italia.

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