Una terapia a durata fissa per curare la Leucemia Linfatica Cronica è stata un’impresa pionieristica di AbbVie a partire dal 2019. Oggi anche le linee guida internazionali della Società europea di Oncologia Medica, ESMO, la suggeriscono come l’opzione da preferire. I pazienti riscoprono il tempo e il sistema sanitario ne trae giovamento.
Nessuna diagnosi di malattia lascia indifferenti, specialmente quando è una diagnosi oncologica. Figurarsi quando si tratta di una diagnosi di malattia onco-ematologica cronica, qual è la Leucemia Linfatica Cronica (LLC). Da qualche anno, però, l’evoluzione farmacologica, da un lato, e un approccio condiviso, dall’altro, consentono ai pazienti di avere una rinnovata prospettiva di vita davanti, per loro stessi e per i loro care giver. Di questo si è parlato a Milano l’11 giugno 2025, a margine del Congresso Europeo di Ematologia, grazie all’evento «Life in Freedom», iniziativa internazionale promossa da AbbVie sul valore della comunicazione medico-paziente per un percorso decisionale condiviso nella gestione della LLC e delle scelte terapeutiche.
Facciamo un passo indietro. La Leucemia Linfatica Cronica è una forma di leucemia a lenta progressione, a causa della quale viene rilevato un numero eccessivo di linfociti maturi (un tipo di globuli bianchi), in prevalenza nel sangue e nel midollo osseo. Con un’incidenza di circa cinque casi ogni 100.000 abitanti è il tipo più comune di leucemia: solo in Italia, ogni anno, ne vengono diagnosticati 3.400 casi, per un totale di oltre 25mila persone malate, soprattutto nella fascia di età compresa tra i 65 e i 74 anni. A differenza di altri tumori, però, con la LLC si può anche convivere per molti anni ed è possibile affrontarla con terapie target di durata limitata nel tempo, che consentono al paziente e alla sua famiglia di vivere una vita più serena, dimenticandosi della terapia almeno per un po’. Com’è stato possibile?
“Storicamente”, spiega Paola Finsinger, Responsabile del Dipartimento Medico di Oncologia ed Ematologia di AbbVie “questa malattia veniva trattata con chemioterapia convenzionale. Nei primi anni 2000 c’è stato un primo cambio di paradigma grazie all’introduzione di terapie mirate, con farmaci “intelligenti”, senza chemioterapia ma con una terapia continuativa e cronica come la malattia, meno tossica ma comunque sempre presente.
Dal 2019 AbbVie ha compiuto un passo pionieristico per l’epoca”. “Abbiamo tracciato una traiettoria che oggi è diventata il nuovo paradigma terapeutico”, interviene Federico Fucetola, Direttore della Business Unit di Oncologia ed Ematologia dell’azienda: “Trattamenti a durata fissa, mirati, efficaci, e sostenibili. Questo approccio ha segnato un punto di svolta, ridisegnando la gestione clinica della patologia e restituendo ai pazienti tempo e libertà, sia dalla terapia, sia dal carico emotivo della cronicità”. 
Quali sono stati i punti di svolta che hanno portato a una terapia a durata fissa? Riprende Finsinger: “Abbiamo provato a combinare il nostro trattamento – che agisce ristabilendo l’apoptosi, meccanismo tipico delle cellule tumorali – con diversi altri farmaci e molecole, trovando combinazioni che fossero sia efficaci che meglio tollerate, pensando al contempo alla qualità di vita del paziente. Nel tempo, il farmaco è stato combinato prima con anticorpi monoclonali, poi con altre target therapy: questa è stata la vera rivoluzione terapeutica per la LLC, perché con le nuove combinazioni abbiamo non solo una terapia con durata definita nel tempo, ma anche una terapia completamente orale, per nulla scontata in una patologia onco-ematologica”.
Un cambiamento epocale nella vita dei pazienti, che assumono un ruolo diverso nei confronti della malattia stessa. “I medici e il sistema sanitario hanno realizzato quanto sia centrale come un paziente LLC che sia decisore della propria terapia. Il paziente non è più solo, né tantomeno isolato: è invece al centro di una piccola comunità che si muove, composta dal suo care giver, dalle associazioni di pazienti e dal team multidisciplinare con ematologo, infermiere, psicologo, nutrizionista, geriatra. Tutti insieme per una presa in carico completa e un reale coinvolgimento del paziente nella scelta terapeutica. Rimangono infatti diverse opzioni di cura ma, da una nostra Global Survey del 2023, è emerso come 8 pazienti su 10 avrebbero preferito una terapia a durata fissa nel tempo, per sperimentare la libertà sia dalla malattia, sia dal trattamento”.
Per un paziente decisore parte tutto dal consenso informato affidato al medico, che può ritagliare la terapia più giusta a seconda del profilo della persona malata: conoscendo prima che cosa succede a seconda delle diverse opzioni, essa sceglie in relazione al proprio stile di vita. Senza dimenticare che ormai anche le linee guida internazionali della Società Europea di Oncologia Medica (ESMO) suggeriscono come preferibile la terapia a durata fissa, quindi il medico che la propone si sente più sicuro di offrire l’opzione migliore.
Per costruire questo quadro l’esperienza diretta dei medici è fondamentale, soprattutto nella loro relazione con i pazienti decisori e il loro care giver. “Grazie alla piccola comunità che accompagna il paziente nella scelta terapeutica il clinico viene aiutato ad aiutare”, spiega il dottor Alessandro Isidori, dirigente al reparto di Ematologia e Centro Trapianti al San Salvatore Muraglia di Pesaro. Il cambio di passo si osserva bene nell’attenzione che il dottor Isidori (e quindi immaginiamo i suoi colleghi) riserva alla qualità di vita dei pazienti. “La LLC è una malattia cronica: difficilmente guarirà, ma con la terapia a durata fissa il paziente non la tiene semplicemente “a bada”, bensì la cura e la rimette nel suo stato di cronicità, in modo che non metta a rischio la vita. Questo comporta una valutazione sulla qualità della vita stessa, perché gli effetti collaterali sono limitati nel tempo e il paziente può acquisire una rinnovata libertà. Certamente, spiegare una cosa a una piccola comunità può complicare le cose, ma offre anche grandi opportunità”.
Libertà e nuove opportunità sono stati anche i concetti chiave espressi dal palco di «Life in Freedom», che ha accolto le toccanti esperienze di pazienti provenienti da Stati Uniti e Irlanda: fatto tesoro delle loro esperienze familiari, essi sono riusciti a trasformarle in informazioni preziose da veicolare attraverso le loro associazioni di pazienti e care giver. Un’esperienza presente anche in Italia, dove – ricorda il dottor Isidori – “Ci sono molte associazioni, che hanno dato un grande apporto nei passaggi terapeutici, anche per altre patologie”. In definitiva l’obiettivo è per tutti quello di progredire nella cura e restituire alle persone una vita nuova, all’insegna del tempo e della libertà. E la libertà terapeutica, conclude per tutti Federico Fucetola, ha un valore profondo per il paziente, i caregiver, i clinici e anche per il sistema sanitario. “Investire in terapie a durata fissa significa promuovere un modello di cura più efficiente, sostenibile e centrato sul miglioramento della qualità della vita dei pazienti. È una scelta che porta benefici in termini di risorse, di tempo e soprattutto di qualità di vita per chi affronta ogni giorno una patologia come la LLC. Tutto questo è dimostrato e supportato dagli studi clinici e studi di farmaco-economia”.
