Un ‘disco verde’ molto atteso, quello arrivato in questi giorni dalla Commissione Europea, che ha detto sì a un nuovo farmaco contro l’Alzheimer in fase iniziale. Si tratta di donanemab, un anticorpo monoclonale mirato all’amiloide, la proteina che, aggregandosi, crea nel cervello le placche tipiche della malattia che ruba i ricordi.
Somministrato con un’infusione endovenosa una volta al mese, è indicato per le fasi sintomatiche più precoci di questa forma di demenza e per pazienti con specifiche caratteristiche, come vedremo a breve.
“In Italia circa 600mila persone sono affette dalla malattia di Alzheimer, e questo numero è destinato a crescere a causa del progressivo invecchiamento della popolazione. È una malattia che progredisce in fasi che aumentano di gravità nel tempo, con conseguente perdita di indipendenza e capacità di prendersi cura di sé stessi e, se non si diagnostica e tratta nelle fasi più precoci, la malattia progredirà verso stadi clinici più avanzati entro un anno”, ricorda Alessandro Padovani, Direttore della Clinica Neurologica dell’Università di Brescia e presidente della Società Italiana di Neurologia (Sin).
Lo stop and go dell’Europa
Il cammino di donanemab non è stato privo di ostacoli. Nei mesi scorsi infatti il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali aveva dato parere negativo all’autorizzazione all’immissione in commercio di questo farmaco, che pure era stato approvato in estate negli Stati Uniti. All’epoca l’azienda produttrice, Eli Lilly, si era detta fiduciosa e pronta a fornire ulteriori dati. Ora è arrivato il ‘semaforo verde’.
L’amiloide e il suo ‘spazzino’
Facciamo un passo indietro: l’amiloide è una proteina prodotta naturalmente dal corpo che può aggregarsi generando delle placche. Stando ai ricercatori, proprio l’eccessivo accumulo di placche amiloidi nel cervello può portare ai problemi di memoria e di pensiero associati alla malattia di Alzheimer.
Donanemab agisce come una sorta di ‘spazzino’, rimuovendo dal cervello l’accumulo di placche e rallentando il declino cognitivo.
Per chi è indicato l’anticorpo contro l’Alzheimer
Donanemab è indicato per gli adulti con malattia di Alzheimer sintomatica in fase iniziale, che include persone con decadimento cognitivo lieve e con uno stadio di demenza lieve dovuta ad Alzheimer, con patologia amiloide confermata che sono eterozigoti o non portatori dell’apolipoproteina E (ApoE4).
Questo anticorpo monoclonale “segna un cambiamento nella gestione della malattia. Infatti, permette di passare da soluzioni che agiscono sul sintomo cognitivo o comportamentale, a un trattamento che rallenta la progressione del declino cognitivo e funzionale”, ha spiegato Padovani.
L’analisi del neurologo Rossini
“Ora abbiamo due farmaci approvati dall’Europa” contro le forme iniziali di Alzheimer, “disponibili molti Paesi in giro per il mondo. In Italia stiamo ancora aspettando che le nostre autorità sanitarie inizino il percorso”, dice a Fortune Italia Paolo Maria Rossini, responsabile del Dipartimento di Scienze neurologiche e riabilitative dell’Irccs San Raffaele Roma.
Donanemab è “l’ultimo della famiglia degli anticorpi monoclonali e ha tutte le caratteristiche, e i limiti, del precente farmaco lecanemab. L’unica differenza a suo favore – aggiunge Rossini – è che necessita di un’unica infusione al mese invece di due. I livelli di potenziali effetti collaterali richiedono costi organizzativi importanti per i monitoraggi post-infusione e per le risonanze da eseguire ogni 2-3 mesi per evitare i rischi di fenomeni di edema e micro-emorragia cerebrale. Prima di iniziare la terapia va dimostrata la presenza della amiloide attraverso una puntura lombare o una Pet con radioligando e va fatto un test genetico, perché i soggetti non debbono essere omozigoti per l’allele epsilon 4 di ApoE, perché questo comporterebbe un’eccessivo rischio di emorragie cerebrali”.
Che succede quando le placche sono state eliminate
L’anticorpo monoclonale “ha mostrato risultati molto significativi nelle persone con malattia di Alzheimer sintomatica in fase iniziale, rallentando il declino cognitivo e funzionale nel nostro studio di fase 3”, conclude Elias Khalil, Presidente e General Manager di Lilly Italy Hub. “I dati dimostrano che più precocemente i pazienti vengono identificati, diagnosticati e trattati con donanemab, maggiore è la risposta al trattamento”.
Donanemab, sottolineano da Lilly, è la prima e unica terapia ad azione mirata sulle placche amiloidi che offre la possibilità di interrompere il trattamento quando viene dimostrata la loro eliminazione. Un’azione mirata e misurabile, che può impattare sui costi della teapia.
