Una startup biotech cofondata da un noto genetista di Harvard ha compiuto un passo importante verso la comprensione del declino biologico del corpo umano. L’azienda ha ottenuto il via libera della FDA per testare sull’uomo una terapia genica di nuova generazione.
Life Biosciences, biotech cofondata dal professore di genetica di Harvard David Sinclair, ha annunciato mercoledì di aver ottenuto l’approvazione per uno studio clinico di fase 1. L’obiettivo è, tra gli altri, recuperare la vista in persone con patologie oculari come il glaucoma e la neuropatia ottica ischemica anteriore non arteritica (NAION), attraverso la cosiddetta “riprogrammazione epigenetica parziale”. Durante il trial, i ricercatori proveranno a riportare indietro l’orologio biologico delle cellule danneggiate dell’occhio tramite un’iniezione diretta. In questo modo la terapia può raggiungere le cellule gangliari della retina e trasmettere istruzioni di “ringiovanimento” per aiutarle a recuperare funzione e, potenzialmente, invertire la perdita della vista.
L’azienda inizierà ad arruolare i primi pazienti nei prossimi mesi. I primi risultati potrebbero arrivare entro la fine dell’anno o all’inizio del prossimo, ha spiegato a Fortune il ceo Jerry McLaughlin.
McLaughlin, veterano dell’industria farmaceutica con esperienze in Merck e in biotech finanziate da venture capital come Neos Therapeutics e AgeneBio, ha definito l’approvazione un momento storico. “È una giornata trasformativa per la scienza, per Life Biosciences e per il campo della riprogrammazione epigenetica parziale”, ha detto.
L’ok della FDA, atteso da anni nel settore secondo McLaughlin, porta il piccolo team di Life Biosciences, meno di 20 persone, in una posizione di vantaggio. Il boom della longevità attira sempre più capitali miliardari.
Altos Labs, uno dei progetti più visibili sul ringiovanimento cellulare, è nato nel 2022 con 3 miliardi di dollari di finanziamenti e annovera tra i primi sostenitori Jeff Bezos. NewLimit, startup della longevità cofondata dal ceo di Coinbase Brian Armstrong, ha raccolto lo scorso anno 130 milioni di dollari in un round di serie B per lavorare sulla riprogrammazione epigenetica. Anche Elon Musk è entrato nel dibattito sulla longevità, affermando a Davos che l’invecchiamento è un problema “molto risolvibile”.
Partire dalla perdita della vista
Invece di puntare subito al ringiovanimento dell’intero organismo, Life Biosciences segue un approccio graduale. L’azienda biotech ha scelto di partire dalle neuropatie ottiche, patologie in cui il danno al nervo ottico compromette la vista. Il trial mira a recuperare parte della funzione visiva in pazienti con glaucoma e NAION, entrambe condizioni che possono portare alla cecità. Secondo i Centers for Disease Control and Prevention, il glaucoma è la seconda causa di cecità nel mondo ed è particolarmente diffuso tra i 64 e gli 84 anni. La NAION è invece la neuropatia ottica acuta più comune nelle persone sopra i 50 anni. McLaughlin ha spiegato che la scelta dipende anche dall’impatto devastante di queste patologie sui pazienti.
“La cattiva notizia è che oggi non esiste alcuna terapia per la NAION”, ha detto. “Quella ancora peggiore è che c’è una probabilità tra il 20% e il 30% che nei due o tre anni successivi colpisca anche il secondo occhio”.
McLaughlin ha aggiunto che Life Biosciences sta già applicando la riprogrammazione epigenetica ad altre condizioni. In precedenza l’azienda ha ottenuto risultati promettenti nel trattamento della fibrosi epatica, o MASH, dimostrando che l’approccio “attraversa gli organi”.
Pur concentrandosi inizialmente sulla perdita della vista, McLaughlin guarda a un’opportunità molto più ampia, legata all’invecchiamento rapido della popolazione globale.
“Negli Stati Uniti non raggiungiamo più il livello di sostituzione della popolazione”, ha detto. “In altre parti del mondo va ancora peggio. Con una popolazione che invecchia rapidamente, allungare la durata della vita in buona salute diventa cruciale, dal punto di vista economico e sociale”.
Il tasso di fertilità globale diminuisce da anni. Negli Stati Uniti ha toccato un minimo storico nel 2024, con 1,6 figli per donna, ben sotto il livello di sostituzione di 2,1. Il dato è in linea con quello di altre economie avanzate come Islanda e Regno Unito, secondo la Banca Mondiale. Altri Paesi registrano valori ancora più bassi, come il Giappone, che nel 2024 ha segnato 1,15 nascite per donna.
La scienza dietro Life Biosciences
Il cuore del successo di Life Biosciences è il lavoro del cofondatore David Sinclair. Il genetista di Harvard ha guidato ricerche pionieristiche sulla riprogrammazione epigenetica parziale, una tecnica che ringiovanisce le cellule modificando l’epigenoma, cioè i marcatori biochimici che regolano l’attivazione dei geni, senza alterare la sequenza del DNA.
Gli studi di Sinclair hanno mostrato che usando tre delle quattro proteine individuate dal premio Nobel giapponese Shinya Yamanaka, in grado di riportare una cellula staminale a uno stato completamente indifferenziato, è possibile ringiovanire le cellule senza cancellarne l’identità. Il reset parziale consente alle cellule di mantenere la propria funzione mentre ringiovaniscono, a differenza di quelle completamente riprogrammate, che possono perdere identità e diventare tumorali.
Sinclair ha costruito le basi di questo lavoro in studi preclinici sui topi. Life Biosciences ha poi ottenuto in licenza la tecnologia da Harvard e dal laboratorio di Sinclair per testarla su primati non umani, più simili all’anatomia dell’occhio umano.
In questi studi, ha spiegato McLaughlin, l’azienda biotech ha indotto una lesione simile alla NAION e ha poi usato la terapia per invertire la perdita della vista, riportandola a livelli paragonabili a quelli di un primate sano.
Nonostante la concorrenza crescente, McLaughlin non si dice preoccupato. Ritiene che l’afflusso di capitali e l’intensa attività nel settore della longevità siano giustificati. Dopo l’approvazione della FDA, altre aziende potrebbero seguire l’esempio di Life Biosciences e concentrarsi sulla riprogrammazione epigenetica, con benefici per l’intero campo.
“Pensiamo che questa sia una delle strade più promettenti nella scienza dell’invecchiamento”, ha detto. “Più produrremo evidenze, più persone si avvicineranno a questo settore”.
Questo articolo è apparso originariamente su Fortune.com.
