Innovativi sì ma davvero, quindi destinati a fare la differenza per malattie senza reali alternative di cura o con un valore aggiunto terapeutico rispetto a quelli già in commercio. Sono solo alcuni dei nuovi criteri che definiscono l’innovatività dei farmaci in Italia, fissati da una determina ad hoc dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), pubblicata in Gazzetta Ufficiale il 12 luglio. Un documento tecnico che però segna uno spartiacque nella lotta all’antibiotico resistenza e premia le aziende che fanno ricerca in Italia.
Una premessa: il ‘patentino’ dell’innovatività consente l’accesso immediato alla rimborsabilità con automatico inserimento nei prontuari regionali, l’accesso al finanziamento tramite il Fondo per i farmaci innovativi da 1,3 miliardi, di cui 100 milioni destinati agli antibiotici “reserve”, oltre che una corsia preferenziale per l’approvvigionamento da parte degli ospedali.
Il provvedimento “si inserisce a pieno titolo nel percorso di rinnovamento della governance farmaceutica”, che punta a “garantire cure sempre più efficaci, nel rispetto della sostenibilità del sistema”, ha commentato il sottosegretario alla Salute, Marcello Gemmato.
Le novità per la valutazione dei farmaci
“Per la prima volta vengono inclusi automaticamente nel Fondo Farmaci Innovativi gli antibiotici per la lotta all’antimicrobico-resistenza e viene premiata la ricerca nazionale in campo farmaceutico”, sintetizza Aifa. In fase di valutazione a pesare sarà anche la ‘location’ di sviluppo preclinico e clinico del medicinale: se è stato elaborato e condotto in via prevalente in Italia è un plus.
L’obiettivo era “ottenere farmaci innovativi nelle aree terapeutiche in cui c’è una reale necessità, a vantaggio dei cittadini e dello stesso Ssn – ha ricordato il numero uno di Aifa Robert Nisticò – È essenziale stabilire quali farmaci possiedono un vantaggio terapeutico tale da meritare incentivi economici che, per garantire la sostenibilità del sistema, non possono essere estesi a tutto ciò che è semplicemente nuovo”.
Dunque d’ora in avanti l’innovatività di un farmaco è valutata sulla base della tecnologia di produzione del suo principio attivo, del suo meccanismo d’azione, della modalità della sua somministrazione al paziente, della sua efficacia clinica e sicurezza, dei suoi effetti sulla qualità della vita nonché delle sue implicazioni sull’organizzazione dell’assistenza sanitaria.
I nuovi criteri
Lo status di medicinale innovativo, necessario per accedere a risorse e benefici dell’ambito Fondo, viene valutato e attribuito dalla Cse sulla base dei nuovi criteri introdotti: bisogno terapeutico, vantaggio terapeutico aggiunto, qualità delle prove. Il bisogno terapeutico è determinato dalla necessità di terapie utili per il trattamento di una malattia per la quale non ci siano terapie disponibili o quando queste presentano un profilo di efficacia/sicurezza non soddisfacente.
“Viene data priorità a quei medicinali che offrono benefici reali, in particolare nelle aree cliniche dove le opzioni di trattamento sono ancora limitate o non soddisfacenti – commenta Gemmato – Positivo anche il riconoscimento del valore aggiunto per i farmaci innovativi che abbiano uno sviluppo pre-clinico o clinico in Italia“. Una misura, questa, che “favorisce la ricerca sul territorio, rafforza la competitività del sistema farmaceutico nazionale e incentiva investimenti in innovazione ad alto impatto sanitario”.
Antibiotici reserve dritti nel Fondo
Non saranno oggetto di valutazione gli antibiotici definiti “reserve” secondo la classificazione dell’Organizzazione Mondiale della Sanità, da utilizzare solo nelle infezioni da germi multiresistenti. Da quest’anno, infatti, entrano di diritto nel Fondo Innovativi, per rafforzare l’impegno delle imprese del farmaco contro la resistenza antimicrobica. “Un modo per incentivare la ricerca per il contrasto di una seria minaccia per la salute globale”, chiosa infatti Gemmato.
Tre paletti
L’innovatività è riconosciuta in presenza di un bisogno terapeutico, di un vantaggio terapeutico aggiunto e di una qualità delle prove almeno “moderato”. Questo in riferimento alle due scale di valore riportate nell’allegato alla determina, che prevedono 5 livelli per il vantaggio terapeutico (massimo, importante, moderato, minore e assente), mentre sono 4 quelli relativi alla qualità delle prove (alta, moderata, bassa e molto bassa). Nel caso di medicinali orfani destinati a malattie rare e ultra-rare, l’innovatività terapeutica potrà essere valutata anche in presenza di una qualità delle prove ‘bassa’.
Questione di tempo (di accesso)
Attenzione: l’accesso al Fondo Farmaci Innovativi avrà una durata massima di 36 mesi e può essere riconosciuto solo a farmaci per il trattamento di “malattie o condizioni patologiche gravi a medio-basso impatto epidemiologico”.
L’azienda titolare dell’AIC “può richiedere l’attribuzione del requisito dell’innovatività terapeutica qualora il medicinale, nella specifica indicazione terapeutica, abbia dimostrato rispetto alle alternative terapeutiche (se presenti), di essere in grado di determinare la guarigione o di ridurre il rischio di complicazioni letali o potenzialmente letali, rallentare la progressione della malattia, migliorare la qualità della vita dei pazienti”.
