Anthropic avrebbe speso 400 mln di dollari per portare dentro il suo team una decina scarsa di persone. È stato riportato che a inizio aprile la società di intelligenza artificiale avrebbe deciso di puntare la cifra su Coefficient Bio, una startup sconosciuta di New York specializzata nell’applicazione e nella creazione di modelli AI alla biologia, o come dice lo slogan della piccola azienda “una super intelligenza per la scienza”.
Posto che la promessa di essere prossimi a qualcosa di ‘super’ è una delle carte di marketing più usate nel campo dell’AI, recentemente l’azienda guidata da Dario Amodei sembra aver raggiunto risultati considerevoli: ha fatto tremare la finanza americana con il nuovo modello, Mythos Preview, abbastanza potente da rivelare vulnerabilità informatiche vecchie di decine di anni (anche quelle delle banche Usa) che nessun controllo umano o automatico ha mai scoperto prima.
La startup da 400 mln ha appena 8 mesi di vita, ed è stata formata da ex scienziati di Genentech, player del biotech targato Roche (quindi un gigante ‘tradizionale’ del pharma) che ha detto addio a centinaia di persone nel 2025 in un processo di rifocalizzazione proprio sull’AI. Secondo The Information, Coefficient Bio ha in mano una piattaforma AI che mette a punto i piani di ricerca e sviluppo dei farmaci, gestendo le strategie regolatorie e la scoperta di nuovi candidati farmaci. Il capo della divisione Health di Anthropic, Eric Kauderer-Abrams, ha dichiarato di voler rendere Claude “senza dubbio il miglior modello per tutto ciò che riguarda la biologia”.
Recentemente la danese Novo Nordisk, che produce i farmaci antidiabetici e per la gestione del peso Wegovy e Ozempic, ha annunciato una partnership con OpenAI per integrare l’intelligenza artificiale ovunque, anche nella scoperta di nuovi farmaci. Big Pharma non è stata messa all’angolo nella corsa all’AI nel biotech: ne è forse la principale finanziatrice.
Isomorphic Labs, spin-off di Google DeepMind guidato dal guru dell’intelligenza artificiale del colosso Usa, Demis Hassabis, sta sviluppando un motore per la progettazione di farmaci basato sull’intelligenza artificiale che, secondo l’azienda, sarà in grado di “trovare una soluzione” a qualunque malattia. Isomorphic Labs ha firmato accordi di collaborazione con Novartis ed Eli Lilly per lo sviluppo di nuove molecole terapeutiche, utilizzando la tecnologia basata su AlphaFold, il modello sviluppato da Google DeepMind per prevedere la struttura 3D delle proteine che ha di fatto già cambiato la storia della biologia; i vertici sono stati premiati nel 2024 con il Nobel per la Chimica.
Ma cosa ha fatto l’AI, ad oggi, per il pharma? Secondo Giuseppe Cirino, past president della Società italiana di farmacologia (Sif) e professore ordinario all’Università Federico II di Napoli, “l’AI accelera screening, design molecolare, analisi multi-omiche, selezione dei target, lettura di immagini patologiche, stratificazione dei pazienti e gestione di grandi moli di dati. Però non decide da sola: l’output resta dipendente dalla qualità dei dati in ingresso. L’assunto garbage in-garbage out non è stato affatto superato. Semmai, con l’AI, è diventato ancora più importante”.
Secondo un report sull’intelligenza artificiale dell’Aifa, l’Agenzia italiana del farmaco, il 2026 sarà decisivo per capire come queste molecole affrontano l’ultimo step prima dell’approvazione, la fase III dei trial clinici, e “i primi farmaci AI-discovered potrebbero arrivare sul mercato tra pochi anni”.
Stiamo entrando in una nuova fase? “Direi di sì”, dice Cirino, “ma non è ancora la fase del farmaco creato dalla macchina: l’AI entra stabilmente nella catena del valore come strumento di aumento della capacità scientifica. È esattamente il senso della partnership Novo Nordisk-OpenAI. L’AI non sostituisce il metodo scientifico, lo rende più veloce, più scalabile e in alcuni passaggi più riproducibile. Questo è diverso dal dire che renda automaticamente migliore ogni decisione”.
L’AI sembra aver già provato di poter velocizzare i processi, riducendo il tempo necessario per identificare una molecola promettente da una media di cinque anni a meno di diciotto mesi. Ma l’impatto sulla qualità delle ricerche va ancora osservato.
Ad oggi nessun farmaco a base di AI è stato approvato per uso commerciale, ma alcune molecole hanno già passato i trial di fase uno e due. Uno di questi è rentosertib (per trattare la fibrosi polmonare idiopatica) che Cirino definisce “uno dei segnali più forti che il settore abbia visto finora”.
Ma velocità non significa qualità. “Non c’è ancora prova definitiva di superiorità generalizzata”, dice l’esperto, convinto che bisognerà aspettare gli esiti delle fasi II e III dei farmaci a base di AI per farsi un’idea. L’intelligenza artificiale non ha ancora dimostrato “di produrre sistematicamente farmaci migliori o tassi finali di successo nettamente superiori lungo tutto il percorso clinico”, dice il professore.
Per quanto l’AI possa velocizzare i processi di ricerca rimane lo strutturale collo di bottiglia rappresentato dalla sperimentazione clinica e dai trial umani. Sarà fondamentale un’evoluzione dello stesso design dei trial, dice Cirino, con sperimentazioni che permettono di modificare aspetti fondamentali del protocollo di ricerca in itinere e uso di real world data. Su questo lavora l’Ich, l’organizzazione che armonizza gli standard tecnici per lo sviluppo e la registrazione dei farmaci a livello globale.
Lo scorso anno il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali, l’Ema, ha definito la metodologia a base di intelligenza artificiale Aim-Mash per supportare la lettura istologica nei trial clinici di fase 2 e 3, anche se l’interpretazione finale rimane ai medici. Quest’anno Ema e Fda hanno pubblicato dieci linee guida per regolamentare l’uso dell’AI nello sviluppo e nel monitoraggio dei medicinali.
Ma Cirino insiste poi sul punto dei dati, e sull’attuazione concreta del regolamento European Health Data Space, strettamente connessa alla capacità dell’Europa di restare al passo. “Senza dati clinici interoperabili e affidabili, l’AI resta promettente ma parziale. Nei laboratori europei l’AI è già usata, ma il vero limite europeo non è solo tecnologico: è l’accesso a dati interoperabili, di qualità e utilizzabili. Proprio per questo Ema e rete europea stanno collegando AI, Real world data, Ehds e standardizzazione dei dati nello stesso piano di lavoro 2026-2028”.
Il ruolo dell’intuito umano
Al di là dei noti da sciogliere c’è un elemento ancora profondamente umano che l’AI non è in grado di replicare, secondo il professore: “La capacità del ricercatore di riconoscere valore in un dato inatteso e reinterpretarlo. Il viagra, nato come farmaco antianginoso, ha cambiato completamente destinazione d’uso perché i pazienti riportavano un effetto inatteso, l’aumento dell’erezione. Un sistema di AI, addestrato su un obiettivo specifico, tende per sua natura a ottimizzare ciò che gli viene chiesto: un dato anomalo, fuori distribuzione, rischia di essere scartato come rumore, non interpretato come scoperta. Ed è proprio in quello spazio, tra deviazione e intuizione, che spesso nasce l’innovazione scientifica”.
