Geni usati come farmaci per sostituire le parti difettose delle cellule malate con la loro versione corretta. Tutto il mondo guarda allo sviluppo di queste terapie rivoluzionarie e il 2030 sarà l’anno domini della medicina che curerà i nostri figli e nipoti. Entro il prossimo decennio infatti oltre 350 mila persone malate, con un incremento di 50 mila ogni anno, saranno curate con alcune delle 16 mila terapie avanzate attualmente in sperimentazione.
Un progresso solo apparentemente silenzioso, ma inarrestabile, su cui sono già impegnate oltre 450 aziende nel mondo sullo sviluppo delle terapie geniche (appartenenti alla più ampia categoria delle terapie avanzate dove le aziende coinvolte sono 900).
Sarà una rivoluzione per il malato e per la società. La vera nuova frontiera della medicina che oggi spazia dalle malattie genetiche e, in particolar modo quelle rare, al cancro, passando per le malattie autoimmuni e le malattie infettive. I costi iniziali per i sistemi sanitari dovranno essere gestiti nell’ambito della sostenibilità, adeguando gli strumenti di contabilità nazionale ed europea che oggi qualifica tutta la spesa farmaceutica come un ‘costo’ e non tiene conto che, grazie al progresso tecnologico, in alcuni casi sono presenti evidenti elementi di ‘investimento’: sono one shot, e producono benefici immediati e duraturi nel tempo.
Ciò consentirebbe di compensare contabilmente la spesa annuale con il risparmio per il Ssn generato dalla terapia, garantendone così l’accesso a un numero più elevato di pazienti potenzialmente eleggibili. Attualità e strategie per affrontare il tema della sostenibilità delle cure del futuro è il tema del convegno digitale “Terapia Avanzate: come arrivare ad un cambio di paradigma sostenibile”, organizzato da FortuneItalia con l’Intergruppo Parlamentare Scienza e Salute, CittadinanzAttiva e l’associazione #Vita (Valore e Innovazione delle Terapie Avanzate) composta da aziende impegnate nella ricerca in questo settore, seguito da una tavola rotonda con le Istituzioni.
“La soluzione è in un cambiamento di prospettiva che porti a considerare questa spesa come un investimento e non come un costo – spiega Americo Cicchetti, professore ordinario Organizzazione aziendale Università Cattolica del Sacro Cuore e direttore Altems – Le terapie avanzate, infatti, offrono benefici non solo nel breve, ma soprattutto nel lungo periodo. Non solo per la salute e il benessere delle persone, ma anche in termini di risparmi diretti ed indiretti: nel caso di terapie curative, si assiste ad un miglioramento radicale della storia naturale della malattia con la completa eliminazione di terapie e cure che spesso si prolungherebbero per l’intera esistenza della persona”.
“All’impatto sulla salute si aggiunge un altrettanto importante impatto sulla qualità della vita e sulla produttività sul lavoro. Quest’ultimo impatto riguarda anche caregivers avranno la possibilità di lavorare a tempo pieno e, proprio come quelli che un tempo erano pazienti, potranno ricominciare a produrre reddito, con vantaggi a cascata per il gettito fiscale e il sistema pensionistico”, aggiunge.
“Bisognerebbe contabilizzare una spesa di questo tipo come investimento, cosa che oggi non avviene in nessun Paese Europeo – fa notare Mauro Marè, ordinario Scienza delle Finanze Luiss Business School – Se fosse consentito, invece, si potrebbe ammortizzare il costo negli anni di queste terapie in funzione dei risparmi generati nel tempo. Un approccio totalmente innovativo, che avrebbe la caratteristica di una formula ‘win win’: vantaggiosa sia per il paziente, che beneficerebbe di cure altamente innovative ed efficaci, sia per il Servizio sanitario nazionale, che potrebbe ammortizzare negli anni il costo della terapia. Per raggiungere questi risultati serve coraggio. Occorre rivedere ed aggiornare profondamente le convenzioni contabili attuali, considerando che parte delle spese sono necessarie per aumentare lo stock di capitale e il patrimonio economico di una nazione – sono quindi decisive per il futuro di un paese e la sua sostenibilità economica – e che per questo le spese per Terapie Avanzate possono essere considerate, almeno in parte, come spese di investimento. Del resto con la revisione del Sistema Europeo dei Conti (Sec) del 2010 anche le spese militari sono state riqualificate da spese correnti a spese di investimento”.
Al progetto è da tempo impegnato in prima persona anche il sottosegretario alla Salute, Pierpaolo Sileri. “Nell’anno della pandemia abbiamo capito l’importanza di adeguate risorse in sanità. Le Terapie Avanzate rappresentano un potenziale unico di cura su cui è importante investire, sia per il sistema salute sia per quello Paese. La sinergia a livello politico e tecnico, nazionale ed europeo, sarà cruciale per individuare modelli organizzativi e di finanziamento che garantiscano piena uniformità all’accesso di queste cure, nel rispetto dei principi di equità, universalità e sostenibilità”.
Tra i centri maggiormente impegnati in questo tipo di ricerca, in Italia troviamo l’Irccs San Raffaele di Milano, il Centro di Medicina Rigenerativa (Cmr) “Stefano Ferrari” dell’Università degli Studi di Modena E Reggio Emilia, l’Irccs Bambino Gesù di Roma, il Centro Clinico Nemo del Policlinico Gemelli sempre a Roma, l’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli.
Ma quali sono i principali punti di forza delle terapie avanzate? “Anzitutto vengono somministrate con un unico trattamento a differenza dei farmaci e dei protocolli tradizionali usati per le altre patologie, che prevedono cure ripetute e regolari, con un evidente disallineamento temporale tra costi attuali, concentrati nel breve periodo, e benefici futuri, diffusi su un più lungo orizzonte temporale – sottolinea Antonio Gaudioso presidente di CittadinanzAttiva – Inoltre intervengono in modo diretto sulle cause della malattia che vogliono curare, non dunque soltanto con l’obiettivo di mitigarne i sintomi. E ciò offre nuove prospettive di guarigione ai pazienti affetti da patologie che, fino a oggi, erano prive di una soluzione terapeutica anche nella prospettiva della prevenzione”.
Lo sviluppo delle terapie avanzate riveste un ruolo fondamentale nel trattamento e nella prevenzione di diverse patologie: “Le malattie geniche vere e proprie, quelle oncologiche e quelle a lunga prognosi. Qualche esempio? Dall’emofilia A e B al Parkinson, dall’atrofia muscolare spinale alla distrofia muscolare di Duchenne, passando per la talassemia e le mutazioni associate alla distrofia retinica. Ma ce ne sono tante altre ancora”, conclude Angela Ianaro, presidente Intergruppo Parlamentare Scienza ed Innovazione – Di fronte a tale rivoluzionaria tecnologia le istituzioni, le associazioni dei pazienti e l’industria devono lavorare insieme per trovare soluzioni coraggiose ed innovative che garantiscano un accesso universalistico all’innovazione evitando che convenzioni contabili ed esigenze di razionamento si pongano come un ostacolo”.
