Una terapia combinata che migliora significativamente la sopravvivenza dei pazienti con leucemia mieloide acuta e mutazione di IDH1. Servier, multinazionale farmaceutica fortemente impegnata in oncologia, ha annunciato oggi i dati di fase 3 dello studio globale Agile.
I dati mostrano come ivosidenib in combinazione con azacitidina migliori significativamente la sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza globale rispetto ad azacitidina più placebo in pazienti adulti affetti da leucemia mieloide acuta con mutazione di IDH1 non trattata in precedenza, non candidabili alla chemioterapia intensiva.
Questi dati saranno presentati al 63° Convegno della Società Americana di Ematologia in corso ad Atlanta. Il trattamento in combinazione ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo nella sopravvivenza libera da eventi. Inoltre, la combinazione ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza complessiva (overall survival, OS), con una OS mediana di 24 mesi nel braccio trattato con ivosidenib + azacitidina rispetto a 7,9 mesi nel braccio trattato con placebo + azacitidina.
“La leucemia mieloide acuta è un tipo di tumore in rapida progressione e la prognosi è spesso sfavorevole”, ha affermato Stephane De Botton, Principal Investigator and Head of Multidisciplinary Hematology Committee, Institut Gustave Roussy Villejuif, Francia. “Il nostro obiettivo con il trattamento è prolungare la sopravvivenza globale e l’impressionante beneficio clinico dopo il trattamento con ivosidenib in combinazione con azacitidina è incredibilmente promettente per questi pazienti affetti da leucemia mieloide acuta con mutazione di IDH1 non trattata in precedenza.”
“Questi risultati molto importanti dello studio AGILE rafforzano il crescente corpus di evidenze scientifiche a supporto di ivosidenib, e ci spingono a concentrarci sullo studio delle mutazioni di IDH1 nei tumori del sangue”, ha affermato Susan Pandya, Vice President Clinical Development & Head of Cancer Metabolism Global Development Oncology & Immuno-Oncology, Servier Pharmaceuticals. “Fino al 10% dei pazienti affetti da leucemia mieloide acuta presenta mutazioni nell’enzima IDH1 e le attuali opzioni di trattamento sono limitate, specialmente per quelli con diagnosi recente e non idonei alla chemioterapia intensiva”.
Ivosidenib è attualmente approvato negli Stati Uniti come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria con mutazione di IDH1 e per adulti affetti da LMA con mutazione di IDH1 di nuova diagnosi di età ≥75 anni o con comorbilità che precludono l’adozione di chemioterapia intensiva a induzione.
Di recente il farmaco è stato approvato come prima e unica terapia mirata per i pazienti affetti da colangiocarcinoma con mutazione di IDH1 già trattato in precedenza. Servier sta dialogando con le autorità regolatorie in merito alle richieste di allargare le indicazioni attualmente approvate per ivosidenib.
