Farmaci, la top ten delle terapie innovative 2021

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Sono passate un po’ in silenzio, oscurate dalla ‘fama’ dei vaccini e dei farmaci anti-Covid-19. Ma in realtà, anche in altri campi della medicina lo scorso anno non sono mancati i lanci di una serie di terapie innovative. Tra le più interessanti, quelle ottenute attraverso la Crispr, una tecnologia rivoluzionaria che consente di ‘editare’ e correggere i geni difettosi. Ma negli annali del 2021 ci sono anche il primo vaccino anti-malaria approvato dall’Organizzazione Mondiale della Sanità, il primo anticorpo monoclonale contro l’Alzheimer e diverse terapie ‘first-in-class’ per alcune malattie rare, per solo per citarne alcuni.

La carica dei vaccini a mRna. Sono le star indiscusse dell’anno appena trascorso e lo saranno anche per quest’anno e quelli a venire. Dopo il grande lancio planetario del V-day (in Italia a Natale 2020), i vaccini anti-Covid a mRna si sono imposti sempre più per la loro grande efficacia, fino a surclassare di fatto tutti gli altri, ottenuti attraverso tecnologie alternative. In questo momento, a dominare il mercato occidentale, sono proprio i vaccini a mRna prodotti da Pfizer-BioNTech e Moderna (che tra l’altro, ormai da un paio di mesi, su LinkedIn sta cercando candidati per la posizione di Country Director Italy and Greece).

Ma la piattaforma dei vaccini a mRna sta rivoluzionando questo campo, non solo in ambito Covid. Sono infatti allo studio vaccini a mRna contro l’influenza (già in fase di ricerca clinica quelli di Moderna, Pfizer e Sanofi/Translate Bio; più indietro, in fase preclinica, quelli di Niaid, Seqirus, Arcturus e GSK/CureVac) e contro l’Hiv (Nature lo scorso dicembre ha pubblicato un lavoro sui macachi, a firma di ricercatori dei Nih americani).

Il primo farmaco ottenuto col gene editing contro l’amiloidosi da transtiretina. Un altro importantissimo ‘first’, sia clinico che concettuale è quello fatto registrare lo scorso anno con la somministrazione del primo farmaco (NTLA-2001, Intellia Therapeutics e Regeneron Pharmaceuticals) basato sulla tecnologia Crispr-CaS9, a sei pazienti affetti da una malattia rara (l’amiloidosi ereditaria ATTR con polineuropatia). Il farmaco consente di mettere ‘al tappeto’ (si dice proprio così, ‘knockout’) il gene difettoso responsabile della produzione di questa proteina tossica che danneggia il cuore (ne ispessisce le pareti e ne riduce la contrattilità).

I trattamenti mediante gene editing potrebbero essere presto estesi ad altre patologie, dalla distrofia muscolare di Duchenne, all’ipercolesterolemia familiare. Insomma una rivoluzione anche per patologie finora orfane di terapie. Un Nobel per la Chimica dunque ampiamente meritato quello assegnato nel 2020 a Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna, per la messa a punto della rivoluzionaria tecnologia di gene editing Crispr/Cas9.

Il primo (e unico) farmaco contro la progeria. Sempre nel campo delle malattie rare, anzi rarissime, un’altra innovazione storica è rappresentata da lonafarnib, il primo farmaco (è un inibitore della farsnesil-transferasi in compresse) contro la progeria (sindrome di Hutchinson-Gilford), patologia rarissima dovuta ad un gene difettoso che codifica per la progerina, proteina tossica che si accumula nelle cellule, causandone la morte prematura. I ragazzi affetti mostrano un invecchiamento precocissimo e non sopravvivono più di 15 anni. La malattia colpisce circa 400 bambini in tutto il mondo. Lonafarnib, prodotto da Eiger BioPharmaceuticals, è stato approvato dalla Fda nel novembre 2020 e dallo scorso anno è disponibile sul mercato statunitense.

Il primo vaccino contro la malaria. Si chiama Mosquirix (RTS,S/AS01) ed è il primo vaccino contro la malaria (e anche il primo vaccino della storia contro un parassita), messo a punto dalla GlaxoSmithKline e approvato lo scorso ottobre dall’OMS per i bambini dell’Africa sub Sahariana e di altre regioni ad elevata presenza del Plasmodium falciparum (es. Ghana, Kenya, Malawi), il più mortale dei 5 parassiti che causano la malaria. Una vera e propria pietra miliare contro questa parassitosi che uccide ogni anno almeno mezzo milione di persone, metà delle quali, bambini al di sotto dei 5 anni.

Il primo anticorpo monoclonale contro l’Ebola. Ci aveva terrorizzati tutti, prima che tutte le nostre paure fossero catturate dal Covid. Ma l’Ebola resta una malattia virale terribile, ad altissimo tasso di letalità (uccide la metà dei contagiati), che causa problemi di coagulazione e gravissime emorragie interne. Non esistevano trattamenti, né vaccini fino allo scorso anno, quando la Fda ha approvato Inmazeb (Regeneron), un cocktail di tre anticorpi monoclonali (atoltivimab, maftivimab e odesivimab-ebgn), diretti contro il virus dell’Ebola.

I farmaci anti-scompenso cardiaco ‘presi in prestito’ dai diabetologi. Era una delle aree della cardiologia più povera di trattamenti, quasi ‘orfana’. Un problema non da poco visto che i prossimi decenni saranno dominati dai numeri dello scompenso cardiaco. Poi sono arrivate le nuove generazioni di farmaci anti-diabete, prima gli analoghi del GLP-1, poi gli SGLT-2 inibitori, rivelatisi veri e propri scudi protettivi per il cuore delle persone con diabete. Ma non solo. Una serie di studi, giunti a compimento lo scorso anno, ne hanno dimostrato le eccellenti performance anti-scompenso (riducono i ricoveri e la mortalità per questa condizione) anche nelle persone non diabetiche, rendendoli dunque a tutti gli effetti farmaci cardiologici.

Inclisiran, una ‘Ferrari’ anti-colesterolo. Approvato da Ema a fine 2020 e da Fda a fine 2021, l’inclisiran (Novartis) è un potentissimo farmaco anti-colesterolo (riduce l’Ldl, il colesterolo ‘cattivo, di oltre il 50%); si somministra per iniezione sottocute (una ogni 3-6 mesi). È un ‘piccolo Rna interferente’ (siRna) che inibisce l’azione della proteina PCSK9, bersaglio anche dei PCSK9-inibitori (evolocumab e alirocumab, due anticorpi monoclonali).

Finerenone, farmaco salva-reni e salva-cuore per le persone con diabete. È un antagonista recettoriale dei mineralcorticoidi (Mra) in grado di rallentare il declino della funzionalità renale e di proteggere da scompenso cardiaco, infarto e mortalità cardiovascolare gli adulti con insufficienza renale associata al diabete. Il Chmp dell’Ema lo scorso dicembre ha dato parere favorevole al finerenone (Bayer), che dunque a breve dovrebbe arrivare anche sul mercato europeo.

Due ‘biologici’ contro la dermatite atopica. L’ultimo farmaco approvato da Fda, sul finire del 2021, è il tralokinumab-ldrm (Leo Pharma), un inibitore della citochina IL-13 per il trattamento della dermatite atopica moderato-grave negli adulti; l’Ema aveva già dato l’Ok alla sua immissione sul mercato, a giugno. Il nuovo farmaco (approvato anche in Gran Bretagna, Canada ed Emirati Arabi Uniti) si somministra sottocute a settimane alterne. Lo scorso ottobre, l’Ema ha inoltre dato parere positivo ad abrocitinib (Pfizer), un JAK-1 inibitore in formulazione orale. La dermatite atopica può essere grave e imprevedibile e questo ne rende difficile il controllo a lungo termine, anche perché finora le opzioni terapeutiche erano molto scarse.

Il primo (controverso) biologico contro l’Alzheimer. È stata la notizia bomba di fine primavera: la Fda, basando il suo parere su un endpoint surrogato (la riduzione delle placche amiloidi visualizzate alla Pet), ha garantito l’approvazione accelerata per aducanumab (Biogen), il primo trattamento contro l’Alzheimer approvato dal 2003, nonché il primo ad avere come bersaglio le placche di amiloide beta, responsabili della patologia. Si tratta di un anticorpo monoclonale che, se somministrato nelle prime fasi della malattia, potrebbe rallentare il declino cognitivo. Ma i risultati degli studi clinici (ancora in corso) sono contrastanti; tanto che il Chmp dell’Ema ha dato ripetutamente parere negativo (l’ultima volta lo scorso dicembre) all’immissione in commercio della terapia in Europa.

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