Un nuovo farmaco, da somministrare ogni due mesi, per gli italiani adulti affetti da una malattia del sangue molto rara: l’emoglobinuria parossistica notturna. Alexion Pharma Italy, parte di AstraZeneca, annuncia che il disco verde dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) alla rimborsabilità di un nuovo farmaco, il ravulizumab, per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna con emolisi.
Si tratta del primo e unico inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione, con infusioni ogni otto settimane rispetto a quelle ogni due settimane. Ma di che malattia si tratta? “L’emoglobinuria parossistica notturna è una malattia ultra rara, debilitante e potenzialmente fatale. Siamo di fronte a una malattia molto variabile che comporta ritardi nella diagnosi e sintomi che possono cambiare nel tempo. La qualità della vita dei pazienti dipende proprio dai sintomi causati dalla malattia e dalla rapidità con cui la malattia viene diagnosticata per essere gestita in modo appropriato”, spiega Simona Sica, direttore Uoc Ematologia e Trapianto di Cellule Staminali – Fondazione Policlinico Gemelli Irccs di Roma.
L’l’emoglobinuria parossistica notturna è caratterizzata dalla distruzione mediata dal complemento dei globuli rossi (emolisi) e dal rischio di coaguli di sangue (trombosi), che possono verificarsi in tutto il corpo e provocare danni agli organi e morte prematura. Può colpire uomini e donne di tutte le età senza preavviso, con un’età media di insorgenza intorno ai 30 anni. Molto spesso per arrivare a una diagnosi i pazienti aspettano anni, da uno a cinque in genere. “Tutto ciò che può migliorare la qualità di vita delle persone affette da emoglobinuria parossistica notturna ci fa piacere”, commenta Sergio Ferini Strambi, presidente dell’Associazione Italiana Emoglobinuria Parossistica Notturna.
Il farmaco agisce bloccando la proteina C5, elemento della cascata terminale del complemento, una parte del sistema immunitario dell’organismo che nell’EPN è attivata in modo incontrollato. L’azione di ravulizumab si mantiene per le otto settimane che intercorrono tra le somministrazioni ed elimina la riattivazione dell’emolisi associata a un’inibizione incompleta della proteina C5.14,15
“Oggi i pazienti possono contare su un farmaco che riduce l’emolisi in modo estremamente significativo, tuttavia la terapia comporta un’infusione ogni due settimane, che può essere un impegno importante per i pazienti e i caregiver. Avere a disposizione un farmaco come ravulizumab, che ha un minor carico di trattamento ma la stessa efficacia e sicurezza, è un importante passo avanti per i pazienti”, secondo Wilma Barcellini, responsabile Uos Fisiopatologia delle Anemie, Fondazione Irccs Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano.
“Siamo orgogliosi di aver raggiunto questo traguardo importante. La rimborsabilità di ravulizumab rappresenta per noi la realizzazione di ciò per cui lavoriamo ogni giorno: trasformare la vita delle persone affette da malattie rare e disturbi invalidanti, come l’emoglobinuria parossistica notturna”, ha affermato Anna Chiara Rossi, Vp & General Manager Italy, Alexion, AstraZeneca Rare Disease. “Siamo convinti che ravulizumab abbia le potenzialità per diventare il nuovo standard di cura per il trattamento di questa patologia, perché grande è il beneficio che questo trattamento rivoluzionario può portare in termini di qualità di vita dei pazienti e di chi se ne prende cura”.
Ravulizumab è un farmaco che agisce sul sistema immunitario e può ridurne la capacità di combattere le infezioni. A causa del suo meccanismo d’azione, l’uso del farmaco aumenta la suscettibilità del paziente all’infezione/sepsi meningococcica (Neisseria meningitidis). Può verificarsi un’infezione meningococcica dovuta a qualsiasi sierogruppo. Per ridurre il rischio di infezione, tutti i pazienti devono essere vaccinati contro l’infezione meningococcica almeno due settimane prima di iniziare il trattamento con ravulizumab, a meno che il rischio di ritardare la terapia con ravulizumab non superi quello di sviluppare un’infezione meningococcica.
