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Verso un fondo ad hoc per le terapie avanzate

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Nel futuro prossimo delle Terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Products) potrebbe esserci un gran passo avanti: la creazione di un fondo ad hoc, una fonte autonoma di finanziamento, definita con criteri innovativi, che consenta di agganciare i risparmi derivanti dall’impiego delle ATMP, al suo rifinanziamento.

Una formula dunque non ragionieristica, ma innovativa anch’essa, secondo un modello già accettato anche dal Mef. L’annuncio, quasi un regalo di Natale per tanti pazienti, viene dal senatore Francesco Zaffini co-promotore, insieme al senatore Daniele Manca, in qualità di co-presidenti dell’Intergruppo Parlamentare “Innovazione Sostenibile in Sanità” di un incontro presso la Sala Caduti di Nassiriya a Palazzo Madama, dedicato alla presentazione del “Termometro parlamentare degli ATMP”.

Il tema delle terapie avanzate è uno dei più interessanti dal punto di vista della ricerca, ma soprattutto per i pazienti, in particolare per quelli rari, visto che molti di questi prodotti possono portare alla guarigione definitiva da una malattia, attraverso un’unica somministrazione. Il problema è la loro sostenibilità, perché i costi sono spesso altissimi. E non mancano anche difficoltà di tipo organizzativo, relative alle infrastrutture e al personale dedicato alla loro erogazione.

Per cercare di mettere a terra una serie di soluzioni che permettano effettivamente ai pazienti di fruire di queste terapie, destinate a diventare sempre più numerose nei prossimi anni (attualmente le ATMP rimborsate in Italia sono 8, altre 3 sono al vaglio, ma da adesso al 2030 potrebbero arrivarne altre 60, con un bacino d’utenza potenziale di decine di migliaia di pazienti), Uniamo (Federazione Italiana Malattie Rare), in collaborazione con lo studio legale LS Cube e con il supporto non condizionato di Vita (Valore e Innovazione delle Terapie Avanzate), coalizione che riunisce le principali aziende impegnate nel settore delle terapie avanzate (Bristol-Myers Squibb, Gilead Sciences, Janssen, Novartis, Pfizer, PTC Therapeutics, Roche e Vertex), hanno organizzato un programma di training istituzionale, ospitato in Senato dall’Intergruppo Innovazione Sostenibile in Sanità e articolato in tre incontri, la cui sintesi è contenuta nel report “Termometro parlamentare degli ATMP”.

Il Termometro è uno strumento tecnico-operativo a supporto dei parlamentari, per poter definire misure che rendano l’Italia competitiva anche sulle nuove frontiere delle Terapie avanzate e con l’obiettivo di garantire ai pazienti queste terapie, intervenendo sulla cornice regolatoria, per incentivare le attività di ricerca, sviluppo, produzione e commercializzazione da parte degli enti di ricerca e dell’industria, ma anche per elaborare nuovi modelli finanziari di rimborsabilità, creare le condizioni che garantiscano un equo e tempestivo accesso agli ATMP e individuare percorsi diagnostici rapidi ed efficaci.

“In Italia – ricorda Annalisa Scopinaro, presidente Uniamo – i malati rari sono tra i 2 e i 3,5 milioni e per la diagnosi si può aspettare anche fino a 4 anni. Oggi e nel prossimo futuro, le terapie avanzate rappresentano una nuova frontiera per la cura di molte patologie rare: si stima che oltre 350.000 pazienti saranno trattati con queste terapie innovative entro il 2030. Parliamo di patologie rare e orfane, tra cui anche alcune oncologiche. Solo per il 5% circa di queste esiste una terapia. Pertanto, in linea con la missione delle associazioni che rappresentiamo, ci siamo sentiti di giocare un ruolo attivo nel lavorare insieme a tutti gli attori coinvolti nel sistema salute, per elaborare soluzioni concrete e sostenibili che garantiscano ai pazienti l’accesso all’innovazione terapeutica, in alcuni casi l’unica soluzione di cura”.

“È fondamentale – ha sottolineato uno degli esperti che hanno preso parte al training, la professoressa Annamaria De Luca, ordinario di Farmacologia presso il Dipartimento di Farmacia Scienze del Farmaco dell’Università degli Studi di Bari “Aldo Moro” – sostenere l’innovazione e l’eccellenza nel campo delle Terapie avanzate anche nel nostro Paese, considerando che circa un terzo delle terapie geniche autorizzate dall’Ema sono frutto della ricerca italiana. Ma, affinché l’Italia possa mantenere un ruolo di rilievo come generatore di innovazione in questa rivoluzione terapeutica, è necessario continuare ad investire nella ricerca pubblica accademica, anche con l’obiettivo di sostenere il trasferimento tecnologico in campo biomedico e farmaceutico con strumenti e competenze appropriate quali la protezione della proprietà intellettuale e gli affari regolatori”.

“Da un punto di vista economico – spiega Americo Cicchetti, direttore generale della Programmazione sanitaria del ministero della Salute – gli ATMP si caratterizzano per essere terapie con costi d’investimento elevati, ma anche notevoli benefici in termini clinici, terapeutici, sociali ed economici per i sistemi sanitari e la salute dei pazienti, in grado di produrre un evidente disallineamento temporale tra costi effettivi, concentrati nel breve periodo (in quanto intervengono in modo diretto sulla malattia e non ne curano i sintomi) e benefici futuri, diffusi su un più lungo orizzonte temporale. Tali caratteristiche le differenziano in modo significativo dai farmaci tradizionali; per questo è importante comprendere se sia possibile immaginare modelli diversi e innovativi di contabilizzazione della spesa ad essi associata. È evidente che innovazioni disruptive come le ATMP, impongono una seria riflessione sulle necessità di adattamento dei quadri regolatori, economici e normativi”.

“Agenas – ricorda la dottoressa Manuela Tamburo De Bella, Responsabile Agenas per le Reti Cliniche Ospedaliere e Monitoraggio DM70/15 nonché Coordinatrice dell’Osservatorio per il Monitoraggio delle Reti Oncologiche Regionali – è tra i soggetti istituzionali che partecipa attivamente nella gestione del percorso della terapia e della sostenibilità dello stesso. In proposito, l’Agenzia ha formulato delle linee guida per delineare i passi necessari nel rivedere il quadro normativo che regola le terapie avanzate in Italia. Tale aggiornamento è finalizzato sia a promuovere una pianificazione sanitaria sostenibile, che a migliorare l’accesso dei pazienti a queste cure di fronte alle sfide attuali”.

“Siamo orgogliosi del lavoro svolto – concludono Francesco Zaffini e Daniele Manca, co-presidenti dell’Intergruppo Parlamentare Innovazione Sostenibile in Sanità – in cui maggioranza e opposizione in modo unito hanno collaborato per produrre strumenti tecnico-operativi per un’efficace attività parlamentare a beneficio dei pazienti affetti da malattie rare e i loro caregiver, nonché di tutti gli attori del Sistema Sanitario Nazionale e regionale. Abbiamo fortemente voluto l’istituzione di un tavolo interministeriale sulle Terapie avanzate che si è costituito a giugno scorso che, tra i suoi compiti, avrà quello di trattare soluzioni innovative per la sostenibilità delle Terapie avanzate come, sulle quali costruire un innovativo modello finanziario. Abbiamo anche avanzato delle proposte concrete nel corso di questa legge di bilancio volte a superare le criticità legate alla sostenibilità di queste terapie, con la proposta di istituzione di un Fondo dedicato alle Terapie Avanzate, con meccanismo di funzionamento molto innovativo, che segna un altro passo importante per garantire un equo e sostenibile accesso a tutti i pazienti eleggibili”.

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