Ci sono aziende che fanno delle malattie rare il loro principale ambito di interesse. È il caso di Purpose Pharma, giovane azienda farmaceutica con Headquarter in Svezia. Ne parliamo con Antonio Di Fiore, General Manager della filiale italiana.
Dott. Di Fiore, cosa caratterizza la vostra azienda?
Purpose Pharma è una società farmaceutica europea, con sede a Stoccolma, dedicata alla commercializzazione di prodotti per le malattie rare e la specialty care in aree ad alto bisogno clinico insoddisfatto. Accanto ai prodotti proprietari, garantiamo anche l’accesso a farmaci non registrati (unlicensed medicines) laddove non esistano alternative terapeutiche disponibili.
Quali sono i vostri valori di mission?
La nostra missione è aiutare le persone con malattie rare a vivere una vita migliore. È un impegno che si traduce in scelte concrete: rapidità di accesso, vicinanza ai pazienti e alle loro famiglie, e un modello organizzativo snello che ci permette di muoverci con l’agilità tipica di una biotech, pur operando su scala europea. Il tutto, con profonda sensibilità a supportare il SNN nelcontenimento dei costi farmaceutici.
Quale è stata la prima patologia oggetto del vostro interesse?
Il primo ambito di interesse è stata l’amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR), una patologia rara e gravemente invalidante, causata da un difetto genetico della transtiretina che porta all’accumulo di fibrille amiloidi nei tessuti, in particolare a livello dei nervi periferici.
Quale prodotto è arrivato sul mercato? Che caratteristiche ha, rispetto al panorama dei trattamenti esistenti?
Si tratta di un prodotto approvato dalla Commissione Europea nel luglio 2025 per il trattamento della polineuropatia da amiloidosi hATTR negli stadi 1 e 2,basato su una molecola dal profilo farmacologico ampiamente documentato da decenni di uso clinico.
In che modo la vostra azienda si interfaccia con i medici specialisti?
Il rapporto con la comunità medico-scientifica è per noi centrale, soprattutto in una patologia rara e complessa da diagnosticare come l’amiloidosi hATTR. Lavoriamo a stretto contatto con i centri di riferimento per le malattie neuromuscolari e con i principali KOL italiani, offrendo supporto scientifico, e formazione.
Come vede il futuro della sua azienda nei prossimi 5-10 anni ?
Nei prossimi 5-10 anni vedo Purpose Pharma consolidare la propria presenza in Italia e negli altri mercati europei, replicando il modello di affiliata costruito per il lancio italiano. L’obiettivo è ampliare il portfolio nelle malattie rare, mantenendo lo stesso approccio: rapidità decisionale, vicinanza al paziente e capacità di portare valore reale dove i bisogni clinici restano oggi insoddisfatti.
