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Leucemia, primi tre bimbi guariti con Car-T

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leucemia

Un eccezionale risultato della ricerca, ancor più prezioso in tempo di pandemia. Cellule geneticamente modificate, prodotte in Italia, sono state usate per curare tre piccoli pazienti con leucemia. Si tratta dei primi bambini sottoposti in Italia alla terapia con cellule Car-T ottenute a fresco, grazie a una innovativa produzione automatizzata.

I tre piccoli pazienti erano affetti da un particolare tipo di leucemia – la leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari – refrattaria a tutte le terapie convenzionali.

I bambini sono stati trattati con le cellule geneticamente modificate prodotte presso l’Officina Farmaceutica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, attraverso un sistema automatizzato, sviluppato nell’ambito del progetto Car-T Italia. Un progetto promosso dal Parlamento, che ha destinato 10 milioni di euro al ministero della Salute, proprio per mettere a disposizione questo nuovo approccio terapeutico sul territorio nazionale.

Car-T
Ospedale Bambino Gesù

Per tutti e tre i bambini sono ora maturati i tempi necessari alla valutazione della risposta al trattamento, e la buona notizia è che “è stata documentata la remissione completa” della leucemia, fa sapere il dicastero di Lungotevere Ripa.

“La ricerca sulle terapie avanzate ha un valore strategico, al fine di poter offrire ai cittadini le migliori possibilità di cura. I risultati di questo importante progetto sono un passo avanti significativo in questa direzione e ci confermano come sia fondamentale continuare a investire sulla ricerca”, sottolinea il ministro Roberto Speranza.

“Come coordinatore del Progetto e responsabile del gruppo dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, sono particolarmente felice per questo risultato. La decisione del Parlamento italiano, cui tutti noi ricercatori afferenti al Progetto siamo straordinariamente grati, d’investire in un campo così innovativo, trova così una concreta realizzazione terapeutica che sarà certamente seguita da altre applicazioni in malati affetti da differenti patologie oncologiche”, gli fa eco Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia dell’Ospedale Bambino Gesù e presidente del Consiglio Superiore di Sanità.

IL PROGETTO – Il “Progetto di ricerca su cellule Car-T per patologie ematologiche maligne e per tumori solidi” è condotto dagli Irccs della Rete Alleanza contro il Cancro sulla base dell’ordine del giorno della Camera dei Deputati del 30 dicembre 2019, che ha delineato il percorso attuativo per lo sviluppo di queste nuove terapie. Il progetto è finalizzato a comprendere meglio i meccanismi che regolano l’efficacia o l’eventuale tossicità associata all’impiego di questa forma innovativa d’immunoterapia, a sviluppare questo approccio terapeutico anche per pazienti affetti da neoplasie solide e ad identificare i processi produttivi capaci di rendere disponibili queste terapie per il maggior numero possibile di pazienti.

I PRIMI TRE BAMBINI TRATTATI – I piccoli erano affetti da bambini affetti da leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari, su cui i trattamenti convenzionali non avevano sortito i risultati attesi. Su uno dei tre bambini aveva addirittura fallito anche una procedura di trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche.

I tre pazienti sono stati inclusi nel nuovo protocollo di trattamento sperimentale e trattati con cellule che sono state geneticamente modificate, per esprimere un recettore chiamato Car (dall’inglese Chimeric Antigen Receptor) diretto verso il bersaglio tumorale CD19.

Il sistema consente di produrre in sole due settimane più lotti di cellule Car-T contemporaneamente all’interno dello stesso ambiente, di ridurre il personale necessario alla manifattura, di contenere il rischio di contaminazione dei prodotti e di generare procedure altamente standardizzate e, quindi, riproducibili. Limitando così notevolmente i costi di produzione. Grazie alle caratteristiche di questo approccio, la terapia si rende più accessibile anche per i pazienti affetti dalle forme più aggressive di malattia.

Car-T

Nei tre casi è stato possibile ottenere un numero di cellule Car-T largamente superiore alla dose necessaria per la prima fase del trattamento, consentendo di congelare parte delle cellule prodotte, per gli eventuali trattamenti futuri di consolidamento. Una capacità di scorta, che dimostra la fattibilità e l’efficienza del processo produttivo.

Nei tre pazienti l’infusione del prodotto a fresco è stata “ben tollerata, facendo registrare come effetto collaterale solamente febbre”, dovuta al rilascio di molecole infiammatorie (le citochine) da parte delle cellule Car-T.

Già due settimane dopo l’infusione, nei tre bambini è stata accertata la remissione completa della leucemia.

Si tratta di “risultati preliminari estremamente promettenti”, sottolineano dal ministero, a conferma di come la nuova piattaforma di cellule Car-T dimostri una notevole efficacia contro le forme refrattarie di leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari, pur essendo stata testata soltanto al livello di dose più basso, come previsto dalla fase I di sperimentazione.

Lo studio ora proseguirà con la valutazione di altri due livelli di dose e con l’attivazione della fase II, nella quale si impiegherà la dose raccomandata, identificata nella fase I.

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