“Appare indispensabile un trattamento specifico per l’emofilia e, in generale, per tutte le malattie emorragiche congenite (Mec) all’interno del testo unico sulle malattie rare”. E’ l’appello lanciato da FedEmo-Federazione delle Associazioni Emofilici alle Istituzioni, a pochi giorni dall’approvazione in senato del testo unico sulle malattie rare.
“Infatti, se da una parte l’iniziativa di razionalizzare e accorpare sotto un unico ombrello assistenziale le molteplici malattie rare rappresenta un importante passo per rispondere ai bisogni di molti pazienti e caregivers, dall’altra le specificità che caratterizzano l’emofilia e le altre Mec esigono un inquadramento differenziato”, spiega FedEmo.
Questa malattie emorragiche, infatti, pur rientranti nell’ambito delle malattie rare, interessano un gran numero di pazienti, oltre 11.000 nel nostro Paese secondo i dati del registro dell’Istituto Superiore di Sanità e godono di una propria rete assistenziale dedicata, già presente da tempo sul territorio, strutturata in Centri regionali di riferimento e Centri con personale medico altamente specializzato, in grado di assicurare in maniera efficiente la necessaria assistenza a tutti i pazienti.
Inoltre nel nostro Paese è in vigore l’Accordo sulle Mec, elaborato proprio su impulso della FedEmo e sottoscritto da Governo, Regioni e Provincie autonome di Trento e Bolzano nel 2013, che disciplina e definisce in maniera estremamente dettagliata l’organizzazione delle reti assistenziali specificatamente dedicate ai pazienti in Italia. L’Accordo è stato recepito da tutte le Regioni ed è attualmente in fase di attuazione a livello locale.
“Riteniamo l’approvazione del testo unico delle malattie rare uno strumento necessario ma non sufficiente a dare risposte concrete a tutti i malati rari e soprattutto alle persone affette da malattie emorragiche congenite – ha dichiarato Cristina Cassone, presidente FedEmo – Abbiamo già chiesto alla XII Commissione del Senato, durante l’iter parlamentare per l’approvazione della legge, la salvaguardia e la tutela delle reti assistenziali già esistenti, che possono anche rappresentare un esempio virtuoso per quelle che sono le altre patologie e non solo per la cura delle persone con emofilia. Per la nostra specificità e per la nostra storia, chiediamo pertanto di essere auditi come pazienti durante l’iter di approvazione dei decreti attuativi di questo testo unico, in modo da garantire la prosecuzione dell’Accordo Mec e la tutela dei centri e delle reti Mec”.
Questo modello non può venire disperso all’interno di una riorganizzazione generale delle malattie rare, sostengono i pazienti. Infatti, la figura di ematologi esperti all’interno dei Centri di riferimento non può essere sostituita tout court da personale medico privo di un’adeguata formazione, senza contare che è oggi già disponibile un elevato numero di farmaci in grado di assicurare un’efficace e personalizzata terapia per tutti i pazienti.
Un punto di vista, quello della Federazione delle Associazioni emofilici, su cui concorda anche la senatrice Paola Boldrini, vicepresidente della XII Commissione permanente Igiene e Sanità del Senato: “L’approvazione da parte della Commissione Sanità del Senato deltTesto unico sulle malattie rare è un passo avanti molto importante e atteso da tanti pazienti. Ma, per le patologie che godono già di organizzazioni e di centri di riferimento con sanitari e pazienti non si tratterà di ricominciare da zero. Un ordine del giorno specifico a mia firma prevede infatti di fare tesoro di tutte le eccellenze già presenti sul territorio, come per esempio per l’emofilia e la talassemia. Le reti già esistenti continueranno la loro preziosa attività e potranno coordinarsi con la nuova struttura per beneficiare di aiuti concreti”.