Fibrosi polmonare idiopatica, nuova terapia più vicina

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È ancora una ricerca di fase 2, ma per i 30-50 mila italiani cona livello di quadri e dirigenti abbiamo una presenza femminile del 42%, un numero altissimo rispetto all’industria manifatturiera che è ferma al 21%. Inoltre se noi guardiamo gli under 35 i quadri e dirigenti donna passano al 52%.. Al congresso dell’American Thoracic Society in corso a San Francisco è stato infatti presentato un nuovo lavoro su un innovativo inibitore delle fosfodiesterasi 4b (BI 1015550), rivelatosi sicuro e in grado di rallentare il declino della funzionalità polmonare nei pazienti.

La fibrosi polmonare idiopatica è una forma della malattia che, come dice il nome, non ha una causa identificata. Sotto questo nome si riunisce un gruppo di malattie molto eterogeneo che possono essere causate da inalazioni di polveri sul luogo di lavoro, essere associate a farmaci o a malattie autoimmuni o, ancora, determinate da fattori genetici. La fibrosi polmonare idiopatica è una diagnosi di esclusione, che si fa dopo aver valutato tutte le cause possibili.

Colpisce in genere intorno ai 65 anni, più i maschi e i fumatori. “La forma ‘idiopatica’ è quella più rara, ma anche la più grave – spiega Luca Richeldi, direttore della Uoc di Pneumologia della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs e ordinario di Malattie dell’Apparato Respiratorio dell’Università Cattolica del Sacro Cuore, campus di Roma – in genere la sopravvivenza dal momento della diagnosi è intorno ai 5 anni, pur avendo oggi a disposizione delle terapie anti-fibrotiche che ne rallentano la progressione, senza tuttavia arrestarla”. Richeldi ha coordinato lo studio sul nuovo farmaco sperimentale.

Si tratta di un inibitore delle fosfodiesterasi 4b. “Abbiamo coordinato a livello mondiale la fase 2 – ricorda Richeldi, che dirige al Gemelli un centro di riferimento internazionale sulle fibrosi polmonari – e saremo i coordinatori mondiali anche per la fase 3, che partirà il prossimo ottobre. È un farmaco innovativo e molto specifico. Questo ha dei vantaggi in termini di effetti collaterali, che sono più contenuti. In vitro e in modelli animali il nuovo farmaco ha dimostrato di avere sia effetti anti-infiammatori che anti-fibrotici; si somministra per bocca, due volte al giorno”.

Anche il disegno di questo studio di fase 2 appena pubblicato è innovativo. Durato tre mesi, ha arruolato sia pazienti in placebo puro, sia pazienti già in terapia con gli altri due farmaci: in tutto 147 soggetti. “È il primo studio sulla fibrosi polmonare idiopatica – sottolinea il professor Richeldi – che ha utilizzato un approccio cosiddetto ‘bayesiano’, oggi molto di moda, perché consente di ridurre il numero dei pazienti nel gruppo placebo, utilizzando dei controlli presi da studi precedentemente eseguiti; il vantaggio è quello di dare risultati molto solidi in un tempo contenuto e questo è importante perché può accorciare i tempi di sviluppo dei nuovi farmaci, soprattutto nelle malattie rare”.

I risultati, che andranno confermati nella fase 3, dimostrano che questo nuovo farmaco è sicuro, sia in combinazione con altre terapie, che da solo. Nei tre mesi di durata della fase 2 il nuovo farmaco ha stabilizzato la funzionalità respiratoria dei pazienti. “Questo farmaco percorre una via molecolare nuova – commenta Richeldi – e potrebbe dunque avere un effetto sia sinergico che additivo con gli altri due farmaci già utilizzati in clinica”.

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