Ci sono aziende che fanno delle malattie rare il loro principale ambito di interesse. È il caso di Purpose Pharma, giovane azienda farmaceutica europea con sede in Svezia, focalizzata sulla commercializzazione di prodotti innovativi per le patologie rare e per aree terapeutiche caratterizzate da un elevato bisogno clinico insoddisfatto. Ne parliamo con Antonio Di Fiore, General Manager della filiale italiana.
Dott. Di Fiore, cosa caratterizza la vostra azienda?
Purpose Pharma è una società farmaceutica europea con sede a Stoccolma, impegnata nella commercializzazione di prodotti innovativi per le malattie rare e la specialty care, in aree caratterizzate da un elevato bisogno clinico ancora non soddisfatto. Accanto ai prodotti proprietari, garantiamo anche l’accesso a farmaci non registrati (unlicensed medicines) quando non siano disponibili alternative terapeutiche adeguate per i pazienti.
Quali sono i valori alla base della vostra missione?
La nostra missione è aiutare le persone affette da malattie rare a vivere una vita migliore. Questo impegno si traduce in scelte concrete: favorire un accesso rapido alle terapie, essere vicini ai pazienti e alle loro famiglie e adottare un modello organizzativo agile, che ci consenta di muoverci con la flessibilità tipica di una biotech, pur operando su scala europea.
Qual è stata la prima patologia sulla quale vi siete concentrati?
Il nostro primo ambito di interesse è stata l’amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR), una patologia rara e gravemente invalidante causata da un difetto genetico della transtiretina, una proteina che può formare depositi di fibrille amiloidi nei tessuti, in particolare a livello dei nervi periferici, determinando un progressivo danno neurologico.
Quale prodotto avete portato sul mercato e quali caratteristiche presenta rispetto alle terapie già disponibili?
Il prodotto che abbiamo introdotto sul mercato è Attrogy (diflunisal), approvato dalla Commissione Europea nel luglio 2025 per il trattamento della polineuropatia associata all’amiloidosi hATTR negli stadi 1 e 2. Si tratta di uno stabilizzatore del tetramero della transtiretina, somministrato per via orale, basato su una molecola con un profilo farmacologico ampiamente documentato grazie a decenni di esperienza clinica.
Rispetto alle altre opzioni terapeutiche oggi disponibili, Attrogy rappresenta un’alternativa con solide evidenze di efficacia, supportate da uno studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, oltre a offrire un percorso di accesso più semplice per i centri prescrittori.
In che modo la vostra azienda si relaziona con i medici specialisti?
Il rapporto con la comunità medico-scientifica è per noi un elemento fondamentale, soprattutto in una patologia rara e complessa da diagnosticare come l’amiloidosi hATTR. Collaboriamo strettamente con i centri di riferimento per le malattie neuromuscolari e con i principali opinion leader italiani, fornendo supporto scientifico e, quando necessario, facilitando percorsi di accesso anticipato al farmaco in attesa della piena disponibilità commerciale.
Come immagina il futuro di Purpose Pharma nei prossimi 5-10 anni?
Nei prossimi 5-10 anni vedo Purpose Pharma impegnata a consolidare la propria presenza in Italia e negli altri mercati europei, sviluppando ulteriormente il modello di affiliata costruito in occasione del lancio italiano. L’obiettivo è ampliare il nostro portfolio nell’ambito delle malattie rare, mantenendo invariato il nostro approccio: rapidità decisionale, vicinanza ai pazienti e capacità di generare valore concreto in aree dove i bisogni clinici sono ancora oggi significativi.
