Finalmente ci siamo: la prima terapia genica con tecnologia Crispr-Cas9 autorizzata in Europa sarà rimborsata dal Servizio sanitario nazionale (Ssn) per il trattamento della beta talassemia e dell’anemia falciforme, insieme a un drappello di nuovi farmaci.
Il via libera a Casgevy* (exagamglogene autotemcel) è arrivato infatti da un atteso Cda dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), che ha stabilito la rimborsabilità di 7 nuovi medicinali (di cui 2 orfani), di 6 medicinali generici e ha disposto 6 estensioni di indicazioni terapeutiche.
Colpire beta talassemia e anemia falciforme
Quello della terapia genica “è un percorso altamente innovativo”, sottolineano da Aifa. Le cellule staminali ematopoietiche vengono estratte dal paziente, modificate geneticamente in laboratorio e reinfuse nel suo organismo, dove danno origine a cellule del sangue in grado di produrre emoglobina fetale (sana), riducendo o eliminando la necessità di trasfusioni nella beta talassemia e le crisi vaso-ostruttive dell’anemia falciforme.
Quella di oggi “è una giornata importante per le persone che in Italia sono affette da beta talassemia trasfusione dipendente e ad anemia falciforme, due malattie che accorciano la vita e che hanno limitate opzioni terapeutiche”, commenta Federico Viganò, Country Manager Italia e Grecia di Vertex.
“L’Italia ha la popolazione con beta talassemia più numerosa d’Europa, il che rende questo accordo con l’Aifa particolarmente significativo e riconosce il valore che un trattamento in un’unica somministrazione fornisce ai pazienti, alle famiglie e al sistema sanitario. L’Italia si conferma all’avanguardia per quanto riguarda l’accesso pubblico a terapie innovative”, chiosa il manager.
L’anticorpo monoclonale anti-cancro
Tutti i medicinali rimborsati dal Cda
- Anzupgo* (delgocitinib) per il trattamento dell’eczema cronico delle mani;
- Camzyos* (mavacamten) per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (CMIO);
- Krazati (adagrasib) per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato;
- Medepidol* (idromorfone) per il trattamento del dolore severo negli adulti;
- Vanflyta* (quizartinib) per il trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA).
- Apremilast G.L., Apremilast Krka e Apremilast Teva (apremilast) per il trattamento dell’artrite psoriasica, della psoriasi e della malattia di Behçet;
- Ciclofosfamide Seacross (ciclofosfamide) per il trattamento di diversi tipi di tumori e malattie autoimmuni;
- Diavic (liraglutide) per il trattamento del diabete mellito di tipo 2;
- Intelence (etravirina) per il trattamento dell’infezione da virus dell’immunodeficienza umana di Tipo 1 (HIV-1).
