Novità per i pazienti con beta talassemia e dell’anemia falciforme, due malattie ereditarie del sangue. È arrivato infatti il disco verde del Comitato di esperti dell’Ema (Agenzia europea dei medicinali) per Casgevy* (exagamglogene autotemcel), la prima terapia di editing genico basata su Crispr/Cas9.
Una volta approvata dalla Commissione Europea, i pazienti over 12 anni con beta talassemia dipendente dalle trasfusioni o anemia falciforme grave per i quali attualmente non è disponibile un donatore compatibile di cellule staminali ematopoietiche, potranno essere sottoposti al trattamento con questa terapia avanzata.
L’approvazione da parte della Commissione Europea è prevista nel primo trimestre del 2024, precisano da Vertex Pharmaceuticals Incorporated. Una volta approvata, questa diventerebbe la prima e unica terapia genica nell’Unione Europea. “Il parere positivo è una milestone regolatoria importante che riconferma il potenziale” di questo trattamento “per i pazienti con anemia falciforme e beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni”, ha dichiarato Nia Tatsis, Executive Vice President, Chief Regulatory and Quality Officer di Vertex.
“C’è sicuramente bisogno di nuovi trattamenti per la beta talassemia e l’anemia falciforme – ha rilevato Franco Locatelli, ordinario di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore e direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – due patologie che colpiscono i globuli rossi e che comportano per chi ne è colpito un’aspettativa di vita inferiore rispetto alla popolazione generale, oltre a una qualità di vita compromessa. Come ricercatore ho potuto constatare in prima persona l’impatto che” questa terapia “può avere sulla vita dei pazienti affetti da entrambe queste forme di emoglobinopatia rendendoli rispettivamente indipendenti da trasfusioni e liberi da crisi vaso-occlusive, e per questo attendo con fiducia che possa aver corso l’approvazione della terapia da parte dell’Agenzia Europea del farmaco”.
