Curare le anomalie del Dna, agendo direttamente sui geni malati. La terapia genica da promessa in questi anni è diventata una realtà, che sta dando speranza a tanti pazienti. E la ricerca contro il cancro non si ferma: l’Ospedale pediatrico Bambino Gesù punta a dare il suo contributo anche grazie al nuovo Laboratorio dedicato alla Terapia genica.
Circa 700 metri quadri attrezzati con tecnologie avanzate e destinati alla ricerca e allo sviluppo di farmaci cellulari geneticamente modificati, da produrre nella vicina Officina Farmaceutica, all’interno dei laboratori di ricerca inaugurati nel 2014 nella sede di San Paolo fuori le Mura.
Una struttura innovativa inaugurata, non a caso, in occasione delle celebrazioni ieri dei 40 anni dell’ospedale romano come Istituto di ricovero e cura a carattere scientifico (Irccs). “Quarant’anni fa, il mondo della pediatria era molto diverso da quello che conosciamo oggi”, ha detto il direttore scientifico del Bambino Gesù, Andrea Onetti Muda. “Le possibilità terapeutiche erano limitate, la ricerca poco integrata con la clinica, le tecnologie ancora poco più che rudimentali. Eppure, già allora era presente un piccolo seme che germogliava: c’era una visione. Quella di unire la cura dei più fragili alla forza della ricerca scientifica. Quella visione – ha sottolineato – è diventata una realtà”.
Un investimento da quasi 20 mln di euro per la salute dei bimbi
Costato in totale circa 19,5 milioni di euro, il Laboratorio dedicato alla Terapia genica è stato finanziato dal Pnrr-NextGenerationEU attraverso il ministero dell’Università e della Ricerca grazie alla progettualità condotta dal Centro Nazionale di Ricerca per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci a Rna. Permetterà di gestire internamente l’intera filiera produttiva delle terapie avanzate, aumentando significativamente la capacità di produzione e la disponibilità delle cure per i piccoli pazienti.
Che vuole dire? Il Laboratorio e le strutture collegate consentiranno “di curare un numero maggiore di bambini, in tempi più rapidi e con una riduzione dei costi, rendendo le terapie innovative più accessibili e contribuendo in modo decisivo alla lotta contro malattie oncologiche, genetiche e immuno-mediate in età pediatrica”, dicono dal Bambino Gesù.
Il nuovo Laboratorio di Terapia Genica è forte di un investimento infrastrutturale di circa 3,5 milioni di euro e un nuovo parco tecnologico del valore di circa 6,5 milioni di euro. Non manca l’investimento nel capitale umano: ricercatori e medici dedicati alla ricerca e sviluppo di studi clinici innovativi in diverse malattie oncologiche pediatriche. Per offrire trattamenti sempre più innovativi e mirati.
La ricerca in terapia genica al servizio della clinica
“Più di ogni titolo o acronimo, Irccs significa che la ricerca si mette al servizio della clinica: è la scienza che si china sul letto di un bambino e diventa terapia, diventa possibilità e diventa vita”, ha detto il presidente della regione Lazio, Francesco Rocca, ricordando nel corso della cerimonia l’impegno della struttura per i bambini sono arrivati da zone di guerra, “dove l’infanzia è sotto attacco”.
D’altronde con i suoi primi 40 anni da Irccs il Bambino Gesù celebra “un traguardo che parla di scienza, ma anche di umanità: quarant’anni di ricerca traslazionale, che rende possibile che un’intuizione di laboratorio diventi una cura per un bambino, che un esperimento su una cellula si trasformi in speranza per una famiglia”, ha evidenziato il presidente del Bambino Gesù, Tiziano Onesti. E se la realtà dell’ospedale oggi si arricchisce di un nuovo Laboratorio, Onesti ha sottolineato l’importanza di far arrivare l’innovazione e il progresso delle cure nei reparti: perché lì possono cambiare la vita dei piccoli pazienti.
