Ormai conosciamo bene i rischi legati al colesterolo Ldl. Ribattezzato ‘colesterolo cattivo’, è il principale fattore di rischio modificabile per la riduzione del rischio cardiovascolare.
L’eccesso di colesterolo Ldl nel sangue, aderendo alle pareti interne delle arterie, porta all’accumulo di depositi di grasso (placca aterosclerotica) e rende più difficile il passaggio del sangue. Ma ‘imbrigliare’ i livelli di Ldl può non essere semplice.
Ora arriva in italia un nuovo farmaco biologico, con un meccanismo d’azione innovativo, da assumere due volte all’anno. Si tratta di inclisiran, rimborsabile dal Servizio sanitario nazionale per il trattamento di adulti con ipercolesterolemia primaria (eterozigote familiare e non familiare) o dislipidemia mista (condizioni caratterizzate da alti livelli di grassi nel sangue, incluso il colesterolo).
Inclisiran in Italia è indicato, in aggiunta alla dieta, in associazione a una statina o una statina con altre terapie ipolipemizzanti orali in pazienti non in grado di raggiungere gli obiettivi per il colesterolo Ldl con la dose massima tollerata di una statina, oppure in monoterapia o in associazione ad altre terapie ipolipemizzanti in pazienti intolleranti alle statine o per i quali una statina è controindicata.
Il farmaco viene somministrato con due iniezioni all’anno, per via sottocutanea. Dopo la prima, la dose successiva viene somministrata a distanza di 3 mesi e in seguito ogni 6 mesi. Il farmaco è prescrivibile dallo specialista e la sua somministrazione viene effettuata da un operatore sanitario.
Si tratta della prima terapia a base di small-interfering Rna (siRna) per la riduzione del colesterolo Ldl, e ha un meccanismo d’azione innovativo: si tratta di un piccolo Rna interferente a doppio filamento con un’elevata affinità per il fegato, all’interno del quale riduce i livelli di una proteina coinvolta nel metabolismo del colesterolo.
Questo meccanismo aumenta la capacità del fegato di assorbire il colesterolo Ldl e porta, di conseguenza, a una riduzione dei livelli di colesterolo nel sangue. “Questa molecola è capostipite di una nuova classe di farmaci altamente innovativi che mirano direttamente alla “radice” della malattia aterosclerotica”, spiega Pasquale Perrone Filardi, presidente eletto della Società Italiana di Cardiologia (Sic).
“Sappiamo che le malattie cardiovascolari restano la principale causa di morte nel mondo e provocano più decessi di tutti i tumori messi insieme – commenta Emanuela Folco della Fondazione Italiana per il Cuore – Sappiamo anche che è possibile prevenire l’80% degli eventi cardiovascolari con un’adeguata azione di prevenzione, favorendo la consapevolezza dei reali fattori di rischio modificabili da tenere sotto controllo, e ottimizzando la presa in carico del paziente con percorsi che facilitino l’aderenza del paziente”.
“Siamo orgogliosi di portare oggi questa innovazione ai pazienti che soffrono di ipercolesterolemia – sottolinea Valentino Confalone, amministratore delegato di Novartis Italia – Le patologie cardiovascolari rappresentano un ambito dove c’è un bisogno insoddisfatto ancora molto significativo. Continuiamo a investire nella ricerca per trovare soluzioni sempre più innovative, come i siRna che sono in grado di agire ‘a monte’, interferendo cioè con la produzione di proteine che causano le malattie. Oggi questa tecnologia è applicata all’ipercolesterolemia, ma prevediamo in futuro di impiegarla anche nel trattamento di altre patologie”, conclude.
