Novità dalla ricerca sulle malattie rare, in questo caso un tumore ultra raro. Atara Biotherapeutics e Pierre Fabre annunciano il parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia Europea per i medicinali all’approvazione di tabelecleucel in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con almeno due anni affetti da malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (EBV+ PTLD) recidivata o refrattaria ad almeno una terapia precedente.
“Il parere positivo è un’importante passo avanti per il trattamento di un tumore ultra-raro e aggressivo che ad oggi non vede terapie approvate a disposizione dei medici, fornendo al contempo un’ulteriore conferma di efficacia della nostra esclusiva piattaforma di cellule-T EBV allogeniche”, ha dichiarato Pascal Touchon, presidente e Ceo di Atara.
“Se approvata, sarà la prima terapia allogenica a cellule-T che ha il potenziale di cambiare il paradigma di trattamento delle persone con una malattia linfoproliferativa post trapianto positiva al virus di Epstein Barr (EBV + PTLD) recidivante o refrattaria. Purtroppo, ad oggi, questi pazienti devono affrontare una prognosi altamente sfavorevole con un’aspettativa di vita che può variare da poche settimane a qualche mese.
Si tratta di un momento importante per la ricerca sulle malattie rare e “per le persone con questo tipo di tumore estremamente raro”, commenta Eric Ducournau, Ceo di Pierre Fabre, partner di Atara per la commercializzazione in Europa del farmaco. “Siamo pronti a rendere disponibile a medici e pazienti questa innovazione unica nel suo genere. Continueremo in questo modo a seguire con successo la nostra mission aziendale: ogni volta che ci prendiamo cura di una sola persona rendiamo il mondo un posto migliore”.
Ma di che si tratta? Tabelecleucel è un’immunoterapia allogenica, a cellule T anti-Ebv (virus di Epstein-Barr) specifica, che ha come bersaglio le cellule del virus in modo selettivo.
“Tutti i pazienti sottoposti a trapianto sono a rischio di sviluppare” questo tumore ultra raro durante la loro vita “e quelli che non rispondono al trattamento iniziale hanno poche opzioni terapeutiche”, ha affermato il dottor Sylvain Choquet, capo del dipartimento di ematologia clinica di Pitié-Salpêtrière, in Francia. “C’è un urgente bisogno di terapie efficaci per questa malattia linfoproliferativa rara a cellule B. I dati dello studio registrativo dimostrano il potenziale di tabelecleucel di cambiare i paradigmi di trattamento per la malattia linfoproliferativa post trapianto positiva al virus di Epstein Barr recidivante o refrattaria.
Il disco verde definitivo è atteso entro la fine del 2022. Dopo l’approvazione, in base ad un accordo di collaborazione esistente, Pierre Fabre guiderà tutte le attività di commercializzazione e distribuzione in Europa e in una selezione di ulteriori Paesi, oltre alla gestione delle attività mediche e regolatorie.
