Buone notizie sul fronte della ricerca italiana sulla Sla, la Sclerosi laterale amiotrofica. Parliamo di una malattia neurodegenerativa complessa, che in Italia colpisce più di 6.000 persone, con circa 2.000 nuovi casi l’anno secondo le stime. Ebbene, un noto farmaco usato come vermifugo si è rivelato in grado di rallentare la malattia in modelli animali di Sla.
Protagonista della ricerca, pubblicata su ‘Neurotherapeutics’, è la niclosamide, medicinale noto per eliminare la tenia presente nell’intestino. Il progetto di ricerca sulla Sla denominato ‘ReNicALS’ e finanziato da Fondazione AriSla con il Bando 2021, mirava proprio a valutare l’effetto della niclosamide nel rallentare la progressione della malattia in due modelli murini di Sla. Si tratta di un trial pre-clinico della durata 12 mesi costato 60 mila euro.
L’idea
L’idea di studiare la niclosamide è derivata dall’osservazione della sua azione inibitoria su diverse vie molecolari, tra cui STAT3 e mTOR, alterate nella Sla. L’ipotesi di partenza era che questo principio attivo fosse in grado di interferire con alcuni meccanismi associati alla patologia.
“Abbiamo condotto la nostra ricerca su due diversi modelli murini transgenici – ha spiegato la coordinatrice, Savina Apolloni (nella foto) del Dipartimento di Biologia dell’università degli Studi di Roma Tor Vergata – che riproducono i principali processi patologici della malattia, e abbiamo somministrato la niclosamide a partire dall’insorgenza dei sintomi, in modo da poter traslare, almeno in parte, i risultati circa l’efficacia anche alla forma sporadica della malattia, nella quale la diagnosi avviene solo dopo la comparsa dei sintomi”.
I risultati
“In entrambi i modelli murini abbiamo osservato un significativo rallentamento della progressione della malattia, con una diminuzione della neurodegenerazione e un significativo miglioramento in diversi parametri biologici, come la riduzione della perdita di neuroni motori, dell’infiammazione e dell’atrofia muscolare”, ha precisato Apolloni.
Risultati definiti incoraggianti, dai ricercatori. Serviranno dunque ulteriori studi a livello preclinico per verificare l’efficacia della niclosamide nel trattamento della Sla e prospettare una potenziale strategia terapeutica da poter testare nei pazienti affetti dalla malattia. Il fatto però che si tratti di un principio attivo noto (e autorizzato per l’utilizzo nella clinica) è destinato a semplificare il lavoro dei ricercatori, come accade sempre nel caso di una drug repositioning.
