“Ogni malato raro ha diritto a speranza, dignità e cure innovative, ma per la loro bassa prevalenza le malattie rare pagano spesso lo scotto di essere poco attrattive per la ricerca profit, quella finanziata a fini commerciali”. A ricordarlo è il presidente Aifa Robert Nisticò, annunciando il Bando di Ricerca Indipendente per l’anno 2025 sulle malattie rare.
Forte di uno stanziamento di 17,8 mln di euro, questo nuovo Bando è destinato alla promozione di studi su patologie a bassa prevalenza. Secondo Uniamo, la Federazione Italiana Malattie Rare, parliamo di circa 8mila diverse condizioni che colpiscono più di 2 milioni di italiani. Ma solo per il 5% esiste una terapia.
Il fatto è che “quando si parla di tumori, tutti capiscono immediatamente di cosa si tratta, ma le malattie rare sono ancora sconosciute e spaventano molto. Ed è difficile capire cosa significano per la vita di una persona”, ci ha detto qualche tempo fa la presidente di Uniamo Annalisa Scopinaro. Molto è stato fatto in questi anni, ma si può e si deve davvero fare di più.
I termini per presentare le domande
È tempo dunque di preparare carta e penna: i ricercatori potranno presentare le proprie proposte dalle 10 di lunedì 9 giugno per via telematica, seguendo le istruzioni pubblicate sul sito dell’Aifa. Sarà possibile partecipare fino alle ore 12 di mercoledì 23 luglio.
La ricerca indipendente “è fondamentale per far progredire le conoscenze necessarie a decifrare patologie così complesse. È l’arma principale che abbiamo a disposizione per i pazienti. La pubblicazione del Bando va in questa direzione”, sottolinea Nisticò.
Benzina per la ricerca indipendente
Come puntualizza il sottosegretario alla Salute, Marcello Gemmato, con il bando si dà benzina alla ricerca indipendente mirata, rispondendo al mandato della Legge 175 del 2021. “Destinare il 2% del fondo Aifa per la ricerca no profit esclusivamente alle malattie rare significa dare una risposta concreta ai pazienti e alle loro famiglie, ma anche alla comunità scientifica, che – sottolinea Gemmato – potrà finalmente accedere a finanziamenti pubblici per studi e sperimentazioni cliniche su farmaci orfani. Questo impegno conferma la volontà di consolidare il ruolo dell’Italia tra i Paesi leader a livello mondiale nella presa in carico delle malattie rare e di garantire, su tutto il territorio nazionale, un accesso equo alle cure”.
Chi può partecipare al Bando sulle malattie rare
Il Bando – finanziato dall’incremento del 2% del Fondo costituito dal contributo delle spese promozionali sostenute annualmente dalle aziende farmaceutiche – è rivolto a tutti i ricercatori italiani di enti e istituzioni che intendano condurre studi non a fini commerciali, in grado di generare evidenze con ricadute concrete in questo campo.
Si concentra su due linee di indagine: studi preclinici e clinici finalizzati allo sviluppo di terapie farmacologiche per malattie rare prive di trattamenti specifici, inclusi progetti di riposizionamento di farmaci esistenti per indagare nuove indicazioni terapeutiche per le malattie rare, e studi preclinici e clinici mirati allo sviluppo di farmaci orfani derivati dal plasma.
L’appello ai ‘cervelli’ italiani e ai centri di ricerca è uno solo: partecipare, per dare una nuova speranza a tante famiglie.
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