Un farmaco a bersaglio molecolare che è anche una terapia agnostica, che agisce cioè sull’alterazione genetica driver, indipendentemente dall’organo colpito dal tumore.
L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato l’immissione al commercio e rimborsabilità di entrectinib di Roche per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule in stadio avanzato ROS1-positivo non precedentemente trattati con inibitori di ROS1 e per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a dodici anni con tumori solidi che esprimono una fusione dei geni del recettore tirosin-chinasico neurotrofico.
Il via libera segna una svolta nel panorama dell’oncologia di precisione e nel contesto regolatorio nazionale. Questo perché permette una gestione innovativa del tumore all’interno delle metodiche proprie dell’oncologia di precisione. In pratica da un modello istologico, legato alla sede della massa tumorale, si va verso un modello in cui le terapie vengono sviluppate in base all’alterazione genetica “driver” che guida la crescita del tumore, indipendentemente dalla sua localizzazione anatomica e dal sottotipo istologico.
“Siamo doppiamente orgogliosi di questo traguardo, raggiunto grazie ad una ricerca scientifica made in Italy e a un iter regolatorio all’avanguardia, che, rispetto agli altri Paesi, ha reso possibile ai pazienti italiani l’accesso a una terapia personalizzata intelligente come entrectinib – ha affermato Maurizio de Cicco, presidente e amministratore delegato di Roche Italia – Un risultato che è l’ennesima riprova di una proficua collaborazione con gli attuali vertici Aifa che è andata consolidandosi in questo periodo pandemico: dalla più ampia sperimentazione mondiale in tempo di Covid con il nostro tocilizumab, al suo riconoscimento in 648 per i pazienti gravi, dall’approvazione per uso emergenziale degli anticorpi monoclonali arrivando a questa rivoluzionaria terapia agnostica e target per i pazienti oncologici”.
“Siamo certi di poter dare continuità a questo percorso, data la recente decisione di rinnovare il mandato alle due commissioni tecniche e al direttivo dell’agenzia, ponendoci sempre come obiettivo comune un accesso ampio e veloce all’innovazione diagnostica e terapeutica con un’attenzione ai benefici clinici e alla sostenibilità del sistema salute”.
“L’approvazione di entrectinib come terapia antitumorale con indicazione agnostica conferma l’innovatività di questa opzione terapeutica per il trattamento efficace di pazienti affetti da tumori solidi caratterizzati da alterazioni dei geni NTRK o ROS1. – ha commentato Filippo de Braud, ordinario di Oncologia Università degli Studi di Milano e direttore del Dipartimento di Oncologia Medica e Ematologia Fondazione Irccs Istituto Nazionale Tumori di Milano –Il valore di questa terapia target è ampiamente dimostrato dalle evidenze raccolte nei trial clinici: tassi di risposta elevati, durata della risposta estesa e buon profilo di tollerabilità. Inoltre, grazie al fatto che il farmaco penetra la barriera ematoencefalica, si ottengono buone percentuali di risposta intracranica, superiori al 50% in presenza di metastasi cerebrali al basale.”
Entrectinib è, oltretutto, una molecola che parla italiano, la cui creazione ha preso le mosse dagli studi condotti nei laboratori di Nerviano Medical Sciences ed è proseguita attraverso le successive fasi di sviluppo clinico presso il Niguarda Cancer Center e all’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano.
“Il fatto che entrectinib venga designato come terapia anti-cancro “agnostica” – cioè a prescindere dal tipo di tumore – che ora è approvata in Italia, ci riempie di orgoglio – commenta Salvatore Siena, ordinario di Oncologia Medica presso l’Università degli Studi di Milano e direttore del Dipartimento di Oncologia dell’Ospedale Niguarda di Milano – I traguardi raggiunti a livello clinico e regolatorio da questa molecola “made in Italy” sono anche espressione della qualità della ricerca scientifica italiana e della forte spinta all’innovazione del nostro Paese, oltre ad essere un risultato fondamentale nell’ambito della medicina personalizzata, che sta ampliando le prospettive di cura per migliaia di pazienti oncologici”.
Il trattamento si è dimostrato efficace in pazienti con tumori solidi di diverso tipo, tra cui sarcoma, carcinoma polmonare non a piccole cellule, tumori Masc (mammary analogue secretory carcinoma) delle ghiandole salivari, carcinoma della mammella secretorio e non secretorio, tumori della tiroide, carcinoma colorettale, neuroendocrino, pancreatico, ovarico, carcinoma endometriale, colangiocarcinoma, tumori gastrointestinali e neuroblastoma cui tumori del polmone, del colon, nel neuroblastoma e in molti altri.
