Anticorpi monoclonali e molecole trasformative (a partire dal prezzo): ecco le novità più attese del 2023. La versione completa di questo articolo è disponibile sul numero di Fortune Italia di febbraio 2023.
Le aziende pharma recuperano i ritardi causati dallo sconvolgimento pandemico con tante new entry ispirate ad una medicina sempre più personalizzata. I lanci previsti per il 2023 riguardano terapie innovative anche per patologie considerate finora ‘intrattabili’. Ma più il bersaglio è ‘di precisione’, più esiguo è il numero di pazienti che possono beneficiare di queste Ferrari terapeutiche, con conseguenti costi molto elevati per coprire le spese di ricerca e sviluppo e continuare a finanziare le pipeline, incubatrici delle prossime scommesse terapeutiche.
A complicare le strategie di marketing c’è poi la giungla delle strategie regolatorie, che sta portando molti ad invocare degli standard globali, per semplificare l’accesso al mercato. Dal canto loro autorità regolatorie e payer chiedono sempre più spesso una valutazione di impatto dei nuovi farmaci non solo sul singolo paziente, ma sul burden of disease che comprende anche le ricadute su caregiver, mondo del lavoro e società, in linea con l’obiettivo 3 dei Sustainable Development Goal delle Nazioni Unite. Insomma sembra proprio che, al di là delle approvazioni Fda ed Ema, le battaglie sui rimborsi a livello nazionale e per l’inserimento nei prontuari regionali continueranno a essere lunghe e dolorose. A dominare il panorama del 2023 e degli anni a venire c’è anche la scadenza brevettuale di molti blockbuster (una decina tra farmaci e biologici, a cominciare dall’adalimumab) che vedrà l’arrivo di tanti nuovi biosimilari. L’Oms intanto invita le aziende pharma ad occuparsi non solo di soluzioni sempre più sofisticate (e costose) per i Paesi più avanzati, ma anche dei flagelli classici a maggior impatto nei Paesi in via di sviluppo, quali tubercolosi, malaria e malattie tropicali varie. Un appello evidentemente recepito, visto il numero delle molecole in studio per Tbc (44), malaria (67), epatiti (153), Hiv (195), cardiopatie (757) e Nash (148). Da segnalare anche la ricca pipeline del Covid-19 con 800 farmaci e 260 vaccini in sviluppo, la maggior parte dei quali in fase pre-clinica.
Ma tornando ai lanci previsti per il 2023, la Bibbia del what’s next è il rapporto annuale ‘Drug to Watch’ di Clarivate® che quest’anno suggerisce di tener d’occhio una manciata di nuovi farmaci, di impatto trasformativo su alcune patologie o possibili blockbuster, capaci di garantire ai produttori fatturati a nove zeri. A dominare il campo, soluzioni per il trattamento di malattie neurodegenerative, terapie oncologiche e onco-ematologiche; ma non mancano farmaci per malattie rare, malattie renali e psoriasi, per la prevenzione del diabete di tipo 1 e il trattamento dell’alopecia areata.
A dominare la scena della speranza sono le nuove proposte per l’Alzheimer. A inizio gennaio la Fda ha approvato con procedura accelerata Lecanemab (Eisai e Biogen), anticorpo monoclonale contro la proteina beta amiloide, somministrato endovena ogni due settimane. Il farmaco riduce il declino cognitivo-funzionale e le placche di beta amiloide nel cervello. Ancor più efficace nel ridurre le placche amiloidi è Donanemab (Eli Lilly), un anticorpo monoclonale contro una forma modificata di beta amiloide somministrato endovena ogni 4 settimane. Entrambi restano ‘osservati speciali’ sul fronte effetti indesiderati, con il problema della diagnosi precoce e dell’organizzazione di un rapido percorso diagnostico e di facilities infusionali. Tutte voci di spesa che si sommano al costo del farmaco.
La nuova proposta per il Parkinson è Foscarbidopa/Foslevodopa (AbbVie), un profarmaco, somministrato per infusione sottocutanea continua nei pazienti con malattia in fase avanzata e fluttuazioni motorie (periodi ‘on/off’). Consente di stabilizzare i livelli di levodopa, aumentando così i periodi ‘on’ e riducendo quelli ‘off’.
La versione completa di questo articolo è disponibile sul numero di Fortune Italia di febbraio 2023. Ci si può abbonare al magazine di Fortune Italia a questo link: potrete scegliere tra la versione cartacea, quella digitale oppure entrambe. Qui invece si possono acquistare i singoli numeri della rivista in versione digitale.
