Oncologi e associazioni dei pazienti sottolineano l’esigenza di realizzare in Italia un ecosistema più favorevole all’innovazione farmaceutica in oncologia e più capace di garantire attenzione in tempo reale ai bisogni dei pazienti.
Un approccio multilivello, che riguarda l’intero ciclo di vita dei farmaci e delle tecnologie mediche, che garantisca accessibilità rapida e uniforme all’innovazione in oncologia. Ne parliamo con Patrizia Popoli, direttrice del Centro nazionale ricerca e valutazione dei farmaci dell’Istituto superiore di sanità e presidente della Commissione tecnico scientifica dell’Aifa (Agenzia italiana del farmaco).
“Questi farmaci, essendo proposti per il trattamento di patologie gravi per le quali disponiamo di poche o in alcuni casi di nessuna opzione terapeutica sufficientemente efficace, molto spesso sono registrati dopo aver effettuato uno sviluppo clinico piuttosto accelerato e accorciato – evidenzia l’esperta – Quindi, anziché essere registrati dopo avere condotto la sequenza classica di sperimentazione fino alla fase III con tantissimi pazienti, adesso vengono registrati dopo magari uno studio di fase II non comparativo, che non consente di verificare bene se il farmaco effettivamente è efficace e quanto”.
“Sappiamo bene che, in assenza di un gruppo di controllo, è molto difficile poterci esprimere sull’efficacia di un farmaco. Inoltre, essendo molti di questi farmaci rivolti verso un bersaglio molecolare specifico, non è possibile studiarlo su grandi numeri di pazienti. Quindi ci troviamo con studi piccoli, non controllati e questo rende molto difficile valutare l’effettiva efficacia dei farmaci. Molto spesso anche il parametro di valutazione non è quello che vorremmo – osserva Popoli – perché per dire che un antitumorale è efficace ci aspetteremmo una dimostrazione dell’effetto sulla sopravvivenza, invece spesso abbiamo parametri di efficacia molto meno solidi”.
Quali misure si possono adottare per risolvere queste criticità? “Possiamo ridurre la fase di valutazione prevedendo un confronto precoce con le aziende – suggerisce l’esperta – mettendoci d’accordo anche prima sul livello minimo di evidenza che vogliamo, in modo che non si creino difficoltà quando il farmaco è già registrato. E poi, magari, provare a utilizzare fonti di evidenza che non sono solo quelle degli studi clinici, come i dati di real world, che in qualche caso possono aiutarci a colmare alcune di queste lacune”.
E’ possibile continuare ad approfondire il tema sulla pagina dedicata al progetto: “Come costruire un ecosistema favorevole alla innovazione farmaceutica oncologica”
