Era il 2016 e in Europa si approvava il primo Atmp: la sigla sta per Advanced Therapy Medicinal Product. Da allora, da quello sprazzo di futuro dedicato a una nicchia davvero infinitesimale di pazienti, c’è stato un vero e proprio boom della ricerca nel settore. Il tutto, nonostante si sia di fronte ad approcci di difficile produzione, anche per la dimensione epidemiologicamente limitata della patologia da trattare. Eppure, nonostante queste potenziali criticità, gli Atmp hanno continuato a crescere. E confermano il loro valore che consente spesso di trasformare, se non addirittura di guarire completamente, condizioni difficilissime da affrontare. Magari con un’unica somministrazione nell’arco di tutta una vita. I numeri dicono che l’Italia ha un grande ruolo nello sviluppo del settore. Tra i primi cinque Atmp approvati dall’Agenzia europea dei medicinali (Ema), 3 sono frutto della ricerca tricolore.
E comunque, in termini generali, oggi in Europa ci sono 18 Atmp in commercio, rispetto alle 25 terapie avanzate che avevano ottenuto l’autorizzazione Ema. Tornando in Italia, ad oggi, 8 sono gli Atmp rimborsati dal Servizio sanitario nazionale (Ssn) e 6 sono in corso di valutazione. Il tutto, va detto, con uno sviluppo futuro che appare inarrestabile e che porrà sfide non solo scientifiche, ma anche sul fronte economico e sul versante della produzione e della sostenibilità per i diversi sistemi sanitari. “Più si va avanti, più queste terapie avanzate diventano realtà clinica”, commenta Giulio Pompilio, direttore scientifico del Centro Cardiologico Monzino Irccs e già membro del Cat (Committee for Advanced Therapies), l’ente che all’interno dell’Ema ha il compito di valutare queste innovazioni.
Si è già assistito, e ancora di più vedremo questo fenomeno in futuro, a una crescita esponenziale delle richieste di valutazione per questi approcci, ovvero le terapie cellulari, quelle geniche, l’ingegneria dei tessuti e la loro combinazione con dispositivi medici. Soprattutto, bisogna pensare a come in futuro si potrà sostenere la crescita di un mercato che va oltre le terapie per malattie rare di nature genetica, ma prevede di allargarsi anche a patologie ben più diffuse, come quelle oncologiche. E allora? La sfida si gioca su due fronti: sostenibilità per il sistema e appropriatezza terapeutica, con centri specializzati che siano in grado di gestire correttamente questi trattamenti.
“Non ci sono dubbi che per il momento parliamo di terapie dai prezzi molto elevati: pensate solo che un farmaco per la Sma (atrofia muscolare spinale) può valere, stando alle cifre dell’autorizzazione Usa, quasi 2 mln di dollari – segnala Pompilio – E non dimentichiamo che già oggi l’impiego delle Car-T per il trattamento di diverse forme tumorali, con indicazioni che sicuramente sono destinate ad aumentare, vale diverse centinaia di migliaia di euro. Per questo occorre ragionare ora. E tenere presente che gli attuali criteri di rimborsabilità delle cure, almeno da noi, andranno rivisti. Penso ad esempio alle formule ‘Payment by Results’, che può avere un significato specifico per le Atmp. Ma si tratta solamente di un’ipotesi. Il tema deve essere materia di riflessioni per generare specifici sistemi di controllo della spesa sanitaria e far sì che questi presidi possano essere impiegati nei casi in cui possono risultare effettivamente ‘game changer’. E, soprattutto, che si conservino sostenibili per i sistemi sanitari”.
Insomma, se gli esperti vedono nel domani un turbinoso avanzare di trattamenti già oggi ben chiari nelle loro strategie, la riflessione economica per chi deve programmare la spesa sanitaria appare d’obbligo. Anche perché è ipotizzabile che la tecnologia Car-T, dopo aver dato prova di valore in forme tumorali sostanzialmente rare, allargherà i propri orizzonti prescrittivi fino a espandere il suo potenziale utilizzo a forme neoplastiche liquide o solide ben più diffuse. Né si può pensare che le proposte di terapia genica possano rallentare, considerando che con il ‘gene editing’ e la possibilità di ‘tagliare e cucire’ con precisione il Dna, si potrà agire con sempre maggior efficacia sui difetti genetici, modificando all’origine la causa invisibile delle patologie. “Questi sviluppi sono davanti agli occhi di tutti, nel mondo della scienza: per questo dobbiamo trovare modelli organizzativi efficienti – conclude Pompilio – Ad esempio, c’è da pensare a unificare in pochissimi hub le cure con Atmp destinate a malattie ultra-rare e rare. E per il resto, parlando di patologie a più alto impatto, occorrono scelte di economia sanitaria e clinica che non penalizzino i pazienti, ma siano sopportabili per la sanità pubblica”.
Tutti i numeri delle Atmp in Italia, dall’ultimo report sulle terapie avanzate
Erano 7,9 mld di dollari nel 2020, destinati ad aumentare a 21 mld nel 2028. A leggere le cifre del trend economico legato agli ATMP da un lato c’è da gioire per lo sviluppo di una serie di trattamenti che potranno cambiare radialmente la situazione per tanti pazienti, ma dall’altro c’è da stringere le fila per assicurare l’accesso a queste terapie innovative.
Come è emerso dall’ATMP Forum, nel corso del quale sono stati presentati i dati riportati nella sesta edizione del Report italiano sugli ATMP, si comprende bene come l’attenzione sul tema sia elevatissima. In Italia, lo scenario politico sta dimostrando un crescente interesse per le terapie avanzate, che giocano un ruolo importante nel contesto rispetto al tema dell’innovazione. Nel 2023 è stato istituito presso il ministero della Salute il Tavolo tecnico sulle Terapie avanzate, che si aggiunge al Comitato etico nazionale per le sperimentazioni relative agli ATMP, istituito presso Aifa nel 2022 e operativo da febbraio 2023. La sfida, insomma, è lanciata.
