Buone notizie dalla ricerca sulle malattie reumatiche, alla vigilia della Giornata mondiale dedicata a queste patologie che si celebra domani. Questa volta parliamo della sindrome da attivazione macrofagica, una complicanza grave di alcune malattie reumatiche che può risultare letale nel 30% dei casi.
Ebbene, la nuova terapia a base di un anticorpo monoclonale è risultata efficace contro questa sindrome, come si legge sugli ‘Annals of the Rheumatic Diseases’, in un articolo che descrive i risultati di un trial clinico internazionale coordinato dall’Ospedale pediatrico Bambino Gesù, che ha messo alla prova in un piccolo gruppo di pazienti questo farmaco salvavita. Proprio i ricercatori dell’Ospedale del Gianicolo avevano identificato le cause di questa condizione nel 2017, aprendo la strada allo sviluppo della terapia.
“Si tratta di una grandissima soddisfazione per tutti noi, è la chiusura di un lungo percorso di ricerca”, ha detto Fabrizio De Benedetti, responsabile di Reumatologia del Bambino Gesù.
La sindrome
Al centro della ricerca, una complicanza grave di alcune malattie reumatiche. La sindrome da attivazione macrofagica (Mas: Macrophage Activation Syndrome) si manifesta come complicanza grave di alcune malattie reumatologiche (artrite idiopatica giovanile sistemica, malattia di Kawasaki, vasculiti sistemiche e lupus eritematoso sistemico).
È caratterizzata da ua iper attivazione dei macrofagi (nella foto), gli spazzini dell’organismo che abitualmente eliminano cellule infette, ma in questa malattia se la prendono anche con quelle sane. Al Bambino Gesù vengono diagnosticati e curati circa 15 nuovi piccoli pazienti l’anno.
Le cause
I ricercatori italiani avevano già scoperto che è l’interferone-gamma la molecola responsabile dell’insorgenza della sindrome. Si tratta di una molecola generata dalle cellule del sistema immunitario coinvolta nell’innesco e nella modificazione del processo infiammatorio. Lo studio aveva dimostrato che l’interferone-gamma viene prodotto in grande eccesso nel fegato e nella milza, gli organi principalmente coinvolti nella Mas. Questa scoperta ha reso possibile la ricerca di una cura efficace.
Normalmente, infatti, la sindrome viene trattata con alte dosi di cortisonici e con immunosoppressione generalizzata, ma i risultati non sono soddisfacenti e la mortalità purtroppo resta alta, dicono i sanitari.
Il nuovo studio
Il trial clinico internazionale coordinato da medici e ricercatori del Bambino Gesù ha dimostrato l’efficacia di un anticorpo monoclonale (emapalumab) che neutralizza l’interferone gamma, per il trattamento della sindrome.
La sperimentazione ha coinvolto 14 pazienti tra i 2 e i 25 anni, seguiti sia al Bambino Gesù che in alcuni Centri in Francia, Spagna, Regno Unito e Stati Uniti. La remissione completa dalla Mas è stata ottenuta in 13 pazienti dopo una media di 25 giorni di trattamento.
“La sperimentazione ha dimostrato la straordinaria efficacia di questo anticorpo monoclonale nella completa remissione della sindrome da attivazione macrofagica – ha concluso Fabrizio De Benedetti – Un esempio dell’importanza della ricerca traslazionale il cui fine ultimo, non va mai dimenticato, è la salute delle persone”.
