Nel 2023 il settore farmaceutico e quello della salute hanno continuato a lottare con problemi finanziari. Nonostante le sfide – comprese la carenza di personale e di farmaci – gli studi clinici non si sono fermati. E, secondo la rivista Nature Medicine, ci sono almeno 11 sperimentazioni che potrebbero rivoluzionare la medicina nel 2024.
Combattere il colesterolo alto
Amit Khera, esperto in medicina genomica, sta conducendo uno studio pionieristico sull’editing del Dna per trattare l’ipercolesterolemia. Il suo studio heart-1 mira a modificare il gene PCSK9 – un enzima coinvolto nell’omeostasi del colesterolo – per ridurre il colesterelo LDL (quello ‘cattivo’). Mentre VERVE-101, un trattamento sperimentale, potrebbe offrire una soluzione a ciclo singolo per inattivare il gene.
L’intelligenza artificiale contro il cancro al polmone
L’intelligenza artificiale è stata protagonista indiscussa del 2023, in ogni settore. Lo pneumologo David Baldwin sta testando l’AI per diagnosticare precocemente il cancro ai polmoni. In media, quasi tre quarti dei tumori polmonari vengano diagnosticati tardi, allo stadio 3 o 4. Lo studio di Baldwin si avvale di AI per analizzare radiografie toraciche, che molto spesso sono il primo esame a suggerire il cancro del polmone.
Vaccino contro l’Hiv
L’Hiv non ha mai smesso di circolare, e il 60% delle persone affette dal virus scopre di averlo soltanto dopo molti anni.
Carey Hwang, capo della ricerca clinica presso Vir Biotechnology a San Francisco, sta conducendo studi sui vaccini a cellule T (sorta di ‘sentinelle’ capaci di riconoscere un nemico dopo anni e attivare in pochissimo tempo una risposta immunitaria efficace) per prevenire l’infezione da Hiv. Dal punto di vista della salute pubblica, avere un vaccino contro l’Hiv avrebbe ovviamente un impatto enorme.
Terapia con app per la depressione perinatale
Atif Rahman sta invece sperimentando un’app per la terapia della depressione perinatale, rendendo l’assistenza sanitaria mentale più accessibile: specialmente nei Paesi a basso e medio reddito. Rahman è professore di psichiatria infantile e salute mentale all’Università di Liverpool e la sua app è finanziata dal Research and Innovation for Global Health Transformation del National Institute for Health and Care Research del Regno Unito.
Cellule staminali per la malattia di Parkinson
Il morbo di Parkinson è una malattia degenerativa lentamente progressiva. La ricercatrice Malin Parmar ha iniziato un trial su cellule staminali per trattare la malattia nelle fasi più precoci, offrendo speranza a pazienti spesso esclusi da studi clinici.
Lo studio STEM-PD trapianterà neuroni dopaminergici derivati da cellule staminali embrionali umane nel cervello di pazienti di età compresa tra 50 e 75 anni. Ai primi pazienti sono state somministrate le dosi nel febbraio 2023. I risultati preliminari dovrebbero arrivare entro la fine del 2024.
AI per il triage dei pazienti
Il chimico clinico Steven Meex sta valutando l’uso dell’intelligenza artificiale per il triage dei pazienti nei pronto soccorso. Identificare quali pazienti nel pronto soccorso sono ad alto o basso rischio subito dopo il ricovero, potrebbe infatti aiutare il processo decisionale per la cura del paziente.
Sono stati sviluppati diversi punteggi di rischio clinico e sistemi di triage per la stratificazione dei pazienti, ma spesso hanno prestazioni inferiori nella pratica clinica. Inoltre, la maggior parte di questi punteggi di rischio sono stati validati solo dal punto di vista diagnostico in una coorte osservativa, ma mai per il loro effettivo impatto clinico. Il nuovo punteggio di rischio clinico, il RISKINDEX, utilizza l’AI.
Immunoterapia per il melanoma
Oggi il melanoma è una delle aree di ricerca più interessanti per l’immunoterapia neoadiuvante, somministrata prima del trattamento principale. Il professore di oncologia medica Christian Blank sta conducendo uno studio su queste immunoterapie per migliorare quelle adottate finora.
Lo studio internazionale si chiama NADINA e coinvolge 420 pazienti in Australia, Europa e Stati Uniti con melanoma primario cutaneo allo stadio III.
Efficacia a lungo termine del vaccino contro la malaria R21
Uno dei maggiori problemi con i vaccini contro la malaria, e uno dei motivi per cui ci sono voluti più di 100 anni per implementare questo prodotto è che, affinché funzioni, è necessaria una risposta anticorpale eccezionalmente elevata. Quaranta vaccini sono entrati in clinica con lo stesso antigene proteico circumsporozoita e solo due di essi hanno mostrato un’efficacia utile: RTS,S e R21. L’efficacia del vaccino per RTS,S/ASO1 scende dal 55% a circa il 30% a 4 anni dalla vaccinazione, quindi il follow-up a lungo termine è davvero importante.
Il professore Adrian Hill sta studiando l’efficacia a lungo termine di un vaccino contro la malaria nei bambini in Africa, Burkina Faso, Kenya, Tanzania e Mali.
ADC per metastasi cerebrali
Le metastasi cerebrali rappresentano un grave problema nel cancro al seno avanzato. Nancy Lin, direttore del Susan F. Smith Center for Women’s Cancers, sta cercando di trattare le metastasi cerebrali nel cancro al seno con un farmaco innovativo.
DESTINY-Breast12 è uno studio internazionale che valuta l’efficacia e la sicurezza di trastuzumab deruxtecan (Enhertu), un coniugato anticorpo-farmaco (ADC) che prende di mira HER2 (una proteina coinvolta nella normale crescita cellulare. Quando una donna è diagnosticata con un tumore al seno HER2 positivo, significa che le cellule tumorali presentano un’elevata espressione di questa proteina) in partecipanti con o senza metastasi cerebrali.
Modello di intervento per la salute mentale infantile
Quasi 100.000 bambini sono attualmente in cura per la salute mentale solo nel Regno Unito e molti di loro devono affrontare sfide comportamentali e un futuro incerto. I bambini allontanati da casa a causa di abusi e abbandono sono uno dei gruppi più vulnerabili. Hanno un rischio molto più elevato di suicidio, disoccupazione e incarcerazione. Per questo Dennis Ougrin, consulente psichiatria infantile e adolescienziale, sta testando un nuovo modello di intervento per la salute mentale infantile.
Il modello di intervento di New Orleans (brevettato da Ougrin) fornisce valutazione e trattamento intensivi per i bambini di età compresa tra 0 e 5 anni.
Screening TC per il cancro del polmone
Due studi randomizzati e controllati su larga scala hanno dimostrato che lo screening del cancro del polmone mediante TC può ridurre la mortalità per questo tipo di tumore. Carlijn M. Van der Aalst, con ‘IN THE LUNG RUN’ metterà a confronto se lo screening ogni 2 anni è efficace nel prevenire le morti per cancro quanto i test annuali nei soggetti che non presentano anomalie alla prima scansione.
Lo studio esaminerà 26.000 persone in sei Paesi europei, tra cui l’Italia, che partecipa con l’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano.
